젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 21~22일 양일간 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 ‘제1회 젬백스 심포지엄’을 개최했다. 이 자리에서 국내 60여 명의 연구진들은 각자의 분야에서 거둔 GV1001의 연구 성과를 공유하고 약물개발의 방향에 대해 토론했다.

애초 항암백신으로 개발되었지만 연구과정에서 나타난 GV1001의 다중기전 효능을 과학적으로 규명하기 위해 젬백스는 10여 년 이상 다양한 병증에서 기초연구와 함께 전임상 및 임상시험을 진행해왔다. 이번 심포지엄은 각자 연구를 수행하던 의생명과학자들이 한 자리에 모여 GV1001의 질환별 기전과 효과에 대해 발표하는 보기 드문 자리였다.

심포지엄은 △ 항섬유화 (Anti-fibrosis), △ 뇌/신경 (Brain & Neuron), △ 항암/항염 (Anti-cancer & Anti-inflammation) 주제의 3개 세션으로 구성되었다. 첫 번째 항섬유화 세션에서는 GV1001의 선행 연구결과를 바탕으로 중증 난치성질환 치료제 개발 가능성에 대한 논의가 이뤄졌다.

두 번째 뇌/신경 세션에서는 알츠하이머병 동물실험에서 GV1001의 효능 및 분자기전 규명 연구 결과에 대한 세부 내용이 공개됐다. 이어 세 번째 항암/항염 세션에서는 GV1001의 본래 기능인 텔로미어 연장 이외의 작용으로 알려진 세포보호, 항노화, 항산화 기능을 기반으로 암, 난청, 황반변성 등 동물모델에서 GV1001의 연구 결과를 공유했다.

질환별로 다른 연구자들의 발표가 이어졌지만, GV1001의 약리적 효과에 대한 연구결과는 일맥상통했다. 항염, 항산화, 미토콘드리아 보호, 세포 사멸 억제 등 GV1001의 효능, 효과를 공통적으로 규명한 것이다.

발표자들의 연구 결과가 일치한 또다른 부분은 GV1001의 약물 안전성이다. 다양한 전임상과 임상시험에서 독성이나 심각한 부작용이 전혀 나타나지 않았음을 연구자 마다 확인해주었다.

GV1001의 뛰어난 약물 안전성은 젬백스가 진행 중인 임상시험을 활발하게 촉진시킬 가능성이 크다.

약물의 안전성이 담보되면 임상 환자 모집이 보다 용이해지고, 그만큼 임상기간도 단축할 수 있다.

발표자로 나선 한양대학교 의과대학 신경과 고성호 교수는 2009년부터 14년 동안 맺어온 GV1001과의 인연을 소개해 눈길을 끌었다. "실패도 많았지만 경험을 쌓는 과정이었다. GV1001 관련해서 연구 논문을 10여 편이나 썼다. 정말 가슴 벅찼던 순간은 알츠하이머임상학회(CTAD)에 가서 GV1001의 알츠하이머병 2상 임상 성공 결과를 발표했던 일이다. 이런 바탕 위에서 이제 GV1001의 르네상스 시대가 올 거라 생각한다”고 말했다.

항암/항염 세션 좌장을 맡은 연세의대 세브란스병원 소화기내과 송시영 교수는 “선진국 중심의 최근 항암 임상 연구 트렌드는 약물기전에 근거하여 다양한 암종에서 동시에 임상시험을 시도하거나 동일한 암종에서 최적의 조합을 찾는 연구가 대세를 이루고 있다”면서, “젬백스에서 각 분야의 연구자들이 GV1001에 대해 종합적인 논의를 할 수 있는 소중한 소통의 장이 처음으로 열리게 되어 지난 10년여 세월 동안 쌓아왔던 다양한 분야의 많은 긍정적 연구결과들을 함께 공유할 수 있었다. 이러한 소통을 통해 우리 연구자들이 난치질환 및 난치암 환자에게 가시적인 진정한 도움을 줄 수 있는 효율적인 과학적 시나리오를 만들어가자”고 제안했다.

뇌/신경 세션의 좌장을 맡은 울산의대 서울아산병원 신경과 이재홍 교수는 “GV1001에 대해 그동안 다양한 방향의 연구가 진행되어 왔는데 각 분야의 연구자들이 한자리에 모여 연구 결과를 공유한다는 것은 그 의미가 크다”라며, “연구자들 간 의견 교환은 새로운 통찰을 얻을 수 있고, 메커니즘 규명에도 한 발 더 다가설 수 있으며, 임상적 치료제 개발에도 큰 도움이 될 것”이라고 평가했다.

특히 이 교수는 “다양한 분야에서 진행된 GV1001의 연구 결과가 매우 놀랍고 젬백스가 국내 어떤 제약사도 시도하지 못한 과감한 시도를 오랫동안 해오고 있고 그 결실을 향해 차근차근 다가가고 있는 것이 대단하다는 생각이 든다”면서, “자신의 재능이나 명성을 드러내지 않고 참고 기다린다는 ‘도광양회(韜光養晦)’라는 말처럼 젬백스와 GV1001이 제대로 된 때를 만나 화려하게 비상하길 기원한다”고 말했다.

아울러 “알츠하이머병을 위시한 퇴행성뇌질환의 치료제 개발에 성과가 잘 안 나오고 있는데 GV1001의 다중 타겟 효과가 새로운 희망을 제시해주고 있다는 생각이 든다”고 덧붙였다.

젬백스앤카엘 김상재 대표이사는 “젬백스는 의학적으로 미충족 수요가 매우 높은 신경퇴행성질환 및 난치성 질환 분야에서 GV1001이라는 신약을 개발해 왔다. 기초 및 임상 연구를 꾸준히 해 왔지만 아직은 코끼리의 부분부분을 확인한 것에 불과하다. 나는 이 약물의 폭발적 잠재력을 느끼고 있다. 곧 GV1001의 전체 윤곽이 들어 날 수 있도록 연구에 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.

‘GV1001’은 1132개 아미노산으로 이루어진 인간 텔로머라제의 핵심 부분인 16개 아미노산 서열을 이용하여 합성한 펩타이드(peptide) 신약후보물질이다. 텔로머라제는 세포의 염색체 끝에 위치하는 텔로미어에 작용한다. 텔로미어는 DNA를 보호해주는 역할을 하지만 세포가 분열할수록 점점 길이가 짧아져 노화시계로도 불린다. 텔로미어가 다 닳으면 세포는 더이상 분열을 멈추고 죽는데 닳지 않도록 막아주는 효소가 바로 텔로머라제이다. 이를 발견한 미국 연구진은 2009년 노벨생리의학상을 공동 수상했다.

젬백스는 췌장암, 전립선비대증, 알츠하이머병을 비롯, 난청, 황반변성 등 난치성 질환에 이르기까지 다양한 적응증 연구를 진행하고 있지만 최근엔 시장가치가 높은 알츠하이머병과 진행성핵상마비(PSP)등 신경퇴행성질환 분야에 회사의 역량을 집중한다는 전략이다.