(주)메지온은 유데나필(Udenafil)의 폰탄수술(Fontan operation) 환자 치료제 개발에 관한 미국 FDA와의 사전미팅(Pre-IND meeting)을 성공적으로 통과하였다.

미국 FDA에서 열린 DCRP (Division of Cardiovascular and Renal Products Office of Drug Evaluation)와의 사전미팅에서 ㈜메지온은 유데나필을 폰탄수술 환자의 치료제로 개발하는데 있어서 FDA로부터 회사의 개발계획에 대해서 매우 성공적인 답변을 받았다.

본 치료제 개발은 적은 수의 환자에 대한 임상1/2상 (PK, PD)시험 동시에 완료 후, 단일 임상 3상 시험을 진행할 예정이며, 본 단일 임상 3상 시험을 결과만을 가지고 신약허가를 받을 예정이다. 이는 폰탄수술 환자에 대해서 희귀질환치료제(orphan drug)로 지정을 받을 수 있기 때문이다.

또한 임상 3상 시험도 총 3년의 투여기간 중에 6개월만의 치료효과를 가지고 신약승인 신청이 가능하도록 FDA와 협의가 되었기 때문에, 일반적인 신약개발 기간과 비교하여 지극히 짧은 기간 내에 신약으로 승인 받을 수 있는 길을 열어놓았다.

㈜메지온은 올 해 초에 NERI(New England Research Institutes)와 본 치료제개발에 관한 계약을 체결한바 있다. NERI는 소아심장네크워크(PHN)를 대표하여 본 계약에 서명하였으며, 주로 미국 국립보건원(NIH)이 자금지원(funding)하는 임상시험을 위탁/관리하는 기관으로 미국 보스톤에 위치하고 있다. 본 계약은 미국 국립보건원(NIH) 산하기관인 NHLBI(National Heart, Lung, & Blood Institute)를 통해 지원된 자금으로 소아심장네트워크(PHN)가 함께 개발에 참여한다는 내용을 담고 있다.

이번 임상은 필라델피아 어린이병원(CHOP)의 주도하에 소아심장네크워크(PHN)내 여러 병원에서 진행될 예정으로 폰탄수술 환자의 급성/만성 증상에 대한 치료효과를 평가하는 것이다.

폰탄수술은 심장구조상 정상적으로 2개가 있어야 하는 심실이 선천성 심장기형으로 인하여 심실을 1개만 가지고 태어난 아이들에게 최대한 정상적인 심장기능을 수행할 수 있도록 시술하는 3 단계의 심장수술 중 마지막 단계의 수술이다. 하지만 폰탄수술 후 환자는 심실기능이 떨어지고 폐혈관 압박증가문제로 20세가 넘어가면서 급속도로 호흡기능이 떨어져 30세 이전에 대부분 사망에 이르게 된다.

회사가 보유한 신약후보물질 유데나필은 PDE5 억제제(PDE5 inhibitor) 중 하나로 우리들에게는 발기부전치료제로서 이미 잘 알려져 있고, 국내 및 해외 10여 개 국가에서 판매 승인을 받아 판매 중이며, 전립선비대증 치료제로도 개발을 진행하고 있다. 그 외에 폐혈관 압박을 감소시키고 폐혈류를 개선하는 등 혈관관련 여러 질환에도 효과가 있을 것으로 증명되고 있으며 본 효과를 통해서 폰탄수술 환자에 대한 치료제로 환자에게 도움이 될 것으로 크게 기대하고 있다.

PDE5 억제제 계열 중 발기부전 치료제 비아그라(Viagra)가 2005년 레바치오(Revatio)라는 제품명으로, 씨알리스(Cialis)는 2009년 애드써카(Adcirca)라는 제품명으로 폐동맥고혈압치료제(PAH)로 발매되었다. 위 두 폐동맥고혈압치료제는 모두 희귀병치료제로 단일 임상 3상 시험으로 신약승인을 받았으며, 현재 두 제품은 연간 약 6억불 이상 매출을 올리는 블록버스터급 약물로 성장해 판매 중이다.

유데나필은 PDE5 억제제(PDE5 inhibitor)계열 약물 중 유일하게 폰탄수술 환자 치료제로 개발될 예정이며, 아직 시장에 본 질환 치료제로서 허가된 제품이 없다는 점과 개발중인 다른 물질이 없다는 면에서 향후 개발에 성공할 시 부가가치가 상당히 높다고 할 수 있다.

본 치료제 개발의 특징은 첫째 희귀병치료제로 개발기간이 일반적인 신약개발에 비해 현저하게 단축된다는 점과, 둘째 임상에 필요한 대부분의 개발비 (회사는 임상시험약 및 일부 분석비용만 제공)는 미국 국립보건원(NIH)이 투자하게 되어 회사의 개발비용 부담이 거의 없다는 점이다. 또한 미국에서 임상 3상을 진행하는 최초의 한국 제약회사가 될 것이다. 물론 개발 성공 시 제품에 대한 권리는 회사가 가지게 된다.

또한 본 질환의 특징상 대부분의 환자가 소수의 병원 (주로 PHN 산하 병원)에서 관리하고 있기 때문에, 다른 치료제와 같은 대규모 마케팅/영업/관리조직이 필요하지 않다. 따라서 당사는 승인을 받게 되면 기존 치료제와는 다르게 당사가 미국에 직접 판매할 계획을 가지고 있다. 이렇게 된다며, 회사는 미국 등 선진시장에서 신약을 직접 판매하는 최초의 회사가 될 것이며, 직접 판매를 할 경우 license를 할 경우와 비교해서 그 부가가치가 엄청날 것을 기대하고 있다.

회사는 2014년 여름에 임상 1상을 시작할 예정으로 모든 준비를 완료한 상태이며, 임상시험을 진행하면서 폰탄수술 환자를 위한 치료제로 유데나필의 새로운 특허도 준비하여 신약제품의 수명을 연장시켜 회사의 중장기 사업모델을 구축하겠다는 계획도 가지고 있었다.

(주)메지온의 박동현 회장은 “어린 청소년들의 생명연장과 삶의 질 향상에 기여하기 위한 치료제로 당사의 유데나필이 개발되어서 신약 개발 회사로서의 역할을 할 수 있어서 매우 기쁘게 생각하며, 아울러 회사의 글로벌신약개발회사의 입지를 한 단계 더 업그레이드 할 수 있을 것으로 기대한다. “라고 밝혔다.