앱튼이 면역세포 가동화 물질 ‘버릭사포(Burixafor·버릭사포, 코드명 GPC-100)’와 이를 활용한 병용요법에 대한 글로벌 배타적 독점 권리를 확보했다고 26일 밝혔다. 앱튼은 권리 확보를 위해 지피씨알티에 65억원을 지급하고, 원개발사 지피씨알에는 선급금 5억원과 개발 진행 등에 따라 최대 4720억원의 마일스톤 기술료를 지급하기로 했다.

회사에 따르면 이번 계약을 통해 앱튼이 확보한 권리에는 GPC-100뿐 아니라 해당 물질을 활용하는 병용요법이 포함된다. 구체적인 마일스톤 지급 조건과 단계별 금액은 공개되지 않았다.

GPC-100은 혈액줄기세포 가동화제(Hematopoietic stem cell mobilizer·조혈모세포 가동화제)로 개발되고 있는 물질이다. 골수나 조직에 있는 조혈모세포와 면역세포를 혈액으로 이동시키는 방식으로 작용한다.

회사 측에 따르면 GPC-100의 임상 2상은 미국 10개 기관에서 다발성골수종(Multiple myeloma·다발성골수종) 등 혈액암 환자를 대상으로 진행돼 2025년 10월 완료됐다. 관련 연구 결과는 2025년 9월 미국혈액학회(ASH·American Society of Hematology, 미국혈액학회)에서 발표됐고 지난 2월 혈액학 학술지 ‘애널스 오브 헤마톨로지(Annals of Hematology·혈액학 연보)’에 논문으로 게재됐다고 설명했다.

앱튼은 GPC-100을 과립구 집락자극인자(G-CSF)와 병용할 경우 조혈모세포와 T세포가 혈액으로 이동하는 효과가 나타난다고 밝혔다. 회사가 제시한 연구 결과에 따르면 투여 후 1시간 안에 혈중 T세포 수치가 일시적으로 7배에서 최대 10배 이상 증가했다.

회사는 이 같은 작용을 차세대 카티(CAR-T·키메라 항원 수용체 T세포) 치료 기술과 연계하는 방안도 추진하고 있다. 기존 카티 치료는 환자에게서 T세포를 채취한 뒤 유전적으로 변형하고 증식시켜 다시 투여하는 방식이다. 인비보 카티(in vivo CAR-T·생체 내 카티)는 T세포를 체외로 분리하는 대신 체내 T세포에 치료 목적의 유전물질을 직접 전달하는 방식으로 개발되고 있다.

앱튼은 GPC-100으로 혈중 T세포를 일시적으로 늘리면 인비보 카티의 유전자 전달 대상이 되는 세포 수를 확대할 가능성이 있다고 보고 있다. 다만 GPC-100 병용이 실제 인비보 카티 치료의 유전자 전달 효율이나 환자의 치료 효과를 높일 수 있는지는 추가 연구와 임상시험을 통해 확인해야 한다.

글로벌 제약업계에서는 인비보 카티 기술 확보를 위한 인수 사례도 이어지고 있다. 일라이 릴리(Eli Lilly·일라이 릴리)는 킬로니아 테라퓨틱스(Kilonia Therapeutics·킬로니아 테라퓨틱스)를, 애브비(AbbVie·애브비)는 캡스턴 테라퓨틱스(Capstan Therapeutics·캡스턴 테라퓨틱스)를 각각 인수했다.

앱튼은 현재 해외 인비보 카티 기업과 GPC-100 병용을 위한 기술이전 협상을 진행하고 있다고 밝혔다. 협상 상대와 계약 조건은 공개하지 않았으며, 회사는 약 3개월 안에 협상이 마무리될 것으로 예상하고 있다.