앱튼이 면역세포 증폭제 ‘버릭사포(Burixafor, 코드명 GPC-100)’와 이를 이용한 일체의 병용요법에 대한 글로벌 배타적 독점 권리를 확보했다고 26일 밝혔다.

해당 권리 확보를 위해 앱튼은 계약상대방 지피씨알티에 65억원을 지급한다. 앱튼은 물질 원개발사인 지피씨알에 권리 상향 조정의 대가로 선급금 5억원과 최대 4,720억원의 마일스톤 기술료를 지급하게 된다.

GPC-100은 초기 후보물질과 달리 미국에서 임상2상이 성공적으로 완료돼 이미 사람에서 임상 효능이 입증된 신약물질이다. 이 임상2상 시험은 미국 10개 기관에서 다발성골수종(Multiple myeloma) 등 혈액암 환자를 대상으로 2025년 10월에 완료됐다. 2025년 9월 미국혈액학회(ASH)에서 구두 발표됐고 지난 2월에 저명 혈액 학술지 ‘Annals of Hematology’에 논문으로 발표됐다.

GPC-100의 핵심 기능은 골수나 조직에 머물던 면역세포 및 그 모세포를 혈액 내로 이동시켜 이들 세포 숫자를 급격하게 증폭시키는 역할을 한다. 이러한 기능을 하는 물질을 ‘혈액줄기세포 가동화제(Hematopoietic stem cell molbilizer)’라고 한다. 해당 약물로는 G-CSF가 있으며 2025년 기준 이 물질의 글로벌 시장 규모는 61억 5천만 달러(약 8조원)에 달한다. 

하지만 기존 혈액줄기세포 가동화제는 투약 후 10~14시간 후에나 그 효과가 나타난다 이에 반해 GPC-100은 G-CSF와 병용 투약할 경우에 1시간 이내에 혈액줄기세포 뿐만 아니라 T세포를 빠르게 혈액 내로 이동시킨다는 획기적인 장점이 있다.

회사 관계자는 “이러한 특징은 GPC-100이 단순한 가동화제로 사용되는 상업성을 넘어 꿈의 항암 면역세포치료제로 불리는 카티(CAR-T) 분야에서 폭넓게 쓰이는 부스터(Booster) 풀랫폼이 될 수 있음을 시사하는 것”이라고 설명했다.

‘카티’는 면역세포의 일종인 T세포에 암세포 등 타겟 세포에 결합할 수 있는 유전자를 외부에서 주입해 이 T세포가 암세포를 선택적으로 죽이도록 만든 항암제다. 대표적인 카티 치료제는 1회 투약으로 혈액암을 완치해 알려진 노바티스(Novartis)사의 킴리아(Kymriah)가 있다.

이러한 전통적인 카티는 환자 T세포를 체외로 꺼내 유전자를 넣은 후 시험관 배양으로 증폭해 환자에게 재투여해야 한다. 즉, 투약 과정도 복잡하고 환자 개개인에게 맞춤형 시술을 해야 하기 때문에 대량 처치와 일반화가 어렵다. 이러한 단점을 개선한 차세대 카티 기술이 인비보 카티(in vivo CAR-T)다.

인비보 카티는 환자의 T세포를 외부로 분리하지 않고 체내의 T세포에 유전자를 직접 넣는 기술이다.  이로 인해 1가지 약물로 전세계 모든 환자에게 동일한 처치(투약)를 할 수 있어 카티가 일반적인 의약품처럼 대량 생산, 대량 유통, 대량 처치가 가능하게 해 시장을 폭발적으로 성장시킬 수 있다는 것이 특징이다. 대표적인 인비보 카티 업체로는 일라이 릴리(Eli Lilly)가 인수한 킬로니아 테라퓨틱스와 애브비(AbbVie)가 인수한 캐프스턴 테라퓨틱스가 있다.

인비보 카티의 가장 큰 난제는 외부에서 주입한 유전자가 들어가는 T세포의 비율이 낮아 치료 효과를 보기 위해 대량의 유전자를 주입해야 하는데 그나마도 치료에 한계가 있다는 점이다. 그런데 GPC-100은 혈액 내에 T세포 수치를 1시간 안에 7배에서 최대 10배 이상까지 한시적으로 높인다. 즉, 외부 유전자를 받아들일 수 있는 T세포 숫자를 크게 증가시켜 적은 용량의 유전자만 넣어도 유전자를 받아들인 T세포인 카티 세포의 수치를 크게 높이는 부스팅 효과를 낼 수 있다.

회사 관계자는 “머크는 키트루다 항암제를 피하주사제형으로 개발하면서 약물 침투효과를 높이기 위해 ‘히알루로니다아제’를 부스터 약물로 채용했다”며 “이처럼 향후 전세계에서 개발되는 인비보 카티 치료제가 그 약효 효율을 높이기 위해 GPC-100을 부스터 약물로 채택할 가능성이 매우 클 것으로 기대된다”고 설명했다.

한편 앱튼은 해외 유수 인비보 카티 기업으로부터 GPC-100을 병용투여 하기 위한 기술이전 제안을 받았고 협상을 순조롭게 진행하고 있다. 해당 협상은 늦어도 약 3개월 내에 마무리될 것으로 회사측은 예상하고 있다.