파로스아이바이오는 유럽의약품청(EMA)에 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제 PHI-101의 희귀의약품 지정(ODD) 신청서를 제출했다고 28일 밝혔다. 파로스아이바이오는 이번 ODD 신청으로 PHI-101의 글로벌 개발 및 조기 상업화 가능성을 본격 확대할 계획이다.

PHI-101은 인공지능(AI) 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(ChemiverseⓇ)’를 활용해 도출한 물질로 FLT3 단백질 변이를 표적하는 차세대 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제다. 파로스아이바이오는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에서 PHI-101 임상 1상의 종합 연구 결과를 발표해 재발·불응성 AML 환자들 대상 안전성과 내약성 및 치료 효능을 입증한 바 있다.

희귀의약품 지정은 희귀·난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 유럽에서 희귀의약품으로 지정되면 신약 허가 심사 기간을 단축시킬 수 있는 장점이 있다. 또한 신약 개발 및 허가 촉진을 위한 임상시험 조언을 비롯해 품목허가 신청 수수료 및 각종 개발 비용 공제, 신약 허가 후 10년 동안 시장 독점권 부여 등 다양한 혜택을 누릴 수 있다.

파로스아이바이오는 유럽의약품청의 희귀의약품 지정을 통해 유럽 및 미국 등 글로벌 시장에서 PHI-101의 목표 시장을 확대한다는 계획이다. 앞서, PHI-101은 2019년 미국 식품의약국(FDA) 희귀의약품 지정(ODD) 및 지난해 식약처로부터 국내 제53번째 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.

급성 골수성 백혈병(AML)은 기존 승인된 치료제의 높은 재발율과 약물 내성 한계로 새로운 치료법이 절실한 희귀·난치성 질환이다. 특히, FLT3 변이가 있는 AML 환자는 그렇지 않은 경우 대비 생존율이 약 2배 낮고, 재발 위험이 높다고 알려져 있다. PHI-101은 기존 승인 치료제의 한계와 높은 미충족 의료수요를 극복할 수 있는 대안으로 재발·불응성 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션의 가능성을 제시하고 있다.

파로스아이바이오 윤정혁 대표이사는 “PHI-101은 기존 승인 치료제의 약효를 기대할 수 없는 재발·불응성 AML 환자들에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다”라며 “이번 유럽 ODD 신청으로 유럽의약품청에서 제공하는 다양한 신약개발 혜택을 적극 활용해 혁신적인 AML 치료제 개발과 조기 상업화에 박차를 가할 것”이라고 밝혔다.

한편, 파로스아이바이오는 2023년 7월 상장한 인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업으로 AI 기술을 활용한 혁신 신약개발에 주력하며 글로벌 시장 진출을 위한 다양한 기회를 모색 중이다. 대표 파이프라인인 PHI-101은 급성 골수성 백혈병 환자 등 생명을 위협하는 중대한 질환이 있는 환자를 치료하기 위해 서울대병원, 서울성모병원, 서울아산병원이 신청해 식약처로부터 치료목적 사용승인을 여러 차례 받은 바 있다