바이오니아(대표 박한오)가 암 등 다양한 난치성 질병치료에 사용될 수 있는 세계유일의 단일분자 RNAi 나노입자 치료제 기술인 SAMiRNA에 대한 원천특허인 “siRNA 접합체 및 그 제조방법” 특허를 국내에 이어 미국에서도 취득했다고 공시하였다.

차세대 신약 기반기술로 인정받는 SAMiRNA는 바이오니아가 자체 개발한 혁신적인 신기술로 질병을 유발하는 유전자를 공략하여 분해시킴으로써 암 등 치료에 어려움을 겪고 있거나 치료제가 개발되지 않은 질병치료에 적용 가능한 기반기술이다.

SAMiRNA 신약기술은 기존의 siRNA 치료제 기술의 문제점들을 극복하여 약효를 나타내는 RNA를 포함하고 있는 나노입자물질이 생체 내 질병 표적장기까지 효율적이고 안정적으로 전달된 후 세포내에서 활성화된 RNAi 물질로 전환되는 신약물질기술이다. 바이오니아는 2005년부터 siRNA 치료제 기술에 관련된 40 여건의 관련특허를 국내외에 출원 및 등록해 왔으며 그 중 가장 핵심이 되는 SAMiRNA 기반기술에 대한 원천특허인 “siRNA 접합체 및 그 제조방법”를 국내를 포함해 미국, EU, 일본, 호주, 중국, 케나다 등 세계 각국에 동시 출원했었다. 2013년 2월 국내 등록 후 해외에서는 미국에서 가장 빠르게 원천특허를 획득하게 됨으로서 다른 국가에서의 특허취득도 순조롭게 진행될 것으로 예상된다.

최근 바이오니아의 SAMiRNA기술은 2007년부터 7년 동안 산업통산자원부가 시행한 “표적지향성 전달체를 이용한 siRNA 암 유전자치료제 개발” 과제를 통해 세포실험 및 동물 실험에서 약물 전달 효능 및 표적지향성의 안정성 등이 검증되었다.

바이오니아는 siRNA관련 신약 연구가 가장 활발한 미국에서의 원천특허 등록과 정부 과제를 통해 검증된 약물전달 효능 및 표적지향성의 안정성을 바탕으로 RNAi 기반의 각종 난치병 치료제 개발을 위한 치열한 기술경쟁에서 우월적 지위가 확보되었고, 이를 계기로 다양한 글로벌 제약기업과의 공동개발 및 기술이전 등이 활성화될 것으로 기대하고 있다.

바이오니아는 원천기술을 확보한 SAMiRNA치료제 생산에 필요한 합성원료물질부터 완제품 합성유전자의 대량생산시설을 확보하고 있으며, SAMiRNA 기술의 특징인 단분자 화학합성에 기반한 나노입자 제조 기술을 통해 기존 경쟁사의 siRNA 치료제 기술 대비 대량생산과 공정상의 정확한 품질관리체계를 구축해 혁신적 경쟁력도 갖춘 것으로 평가 받고 있다.

현재 바이오니아는 기반시설과 원천기술을 갖춘 SAMiRNA 신약기술을 이용해, 사노피사와 항암 신약 공동연구를 통해 간암 등 고형암에 대한 SAMiRNA치료제의 유효성을 검증했고, 올 초에 추가 공동연구계약을 통해 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.

자체 신약개발 파이프라인으로는 지속적인 폐기능 저하를 동반해 치사율이 높은 질병으로 ‘범부처전주기 신약개발사업’ 과제로 선정된 특발성폐섬유화증(IPF) 치료제 개발을 비롯해 만성폐쇄성폐질환(COPD), 간경화 치료제 등 기존의 치료제가 없는 난치성 질병에 대한 신약개발이 동시에 진행되고 있다.