㈜마크로젠(대표이사 김형태, www.macrogen.com)과 유전자가위(유전체교정)기술 전문기업인 ㈜툴젠(대표이사 김종문, www.toolgen.com)이 질병연구 및 신약개발 연구 활성화를 위해 형질전환 마우스(GEM, Genetically Engineered Mice) 사업과 관련하여 기술협력협약을 체결했다.

마크로젠 서울 가산동 본사에서 진행된 협약식에서 마크로젠과 툴젠은 유전자기능 및 질병 연구뿐만 아니라 신약개발 연구자들이 형질전환 마우스를 이용한 연구에 보다 쉽게 접근할 수 있도록 노력하기로 합의했다. 이를 위해 양사가 보유하고 있는 전문 기술과 노하우를 공유하여 형질전환 마우스 제작 공정의 효율을 한층 강화하여 연구자들이 자신들의 연구에 필요한 시간과 비용을 대폭 줄일 계획이다.

이번 협약에 따라 툴젠은 특정 유전자를 제거하거나 돌연변이를 교정할 수 있는 유전자가위(engineered nuclease)를 설계하고, 마크로젠은 이를 이용하여 자체 확보하고 있는 최신 SPF 마우스사육시설을 통해 형질전환 마우스를 제작해 공급할 예정이다.

이전까지 형질전환 마우스를 생산하기 위해서는 먼저 유전자변형 배아줄기세포주를 확립한 후, 유전자가 변형된 마우스들로부터 2세대로 유전자변형이 전달되는지를 확인해야 하기 때문에 약 12개월에서 24개월 기간이 필요했고 생산 비용 역시 높았다. 하지만 툴젠의 유전자가위 기술을 이용하면 줄기세포를 사용하지 않고 수정란에 직접 주입할 수 있기 때문에 6개월 이내에 형질전환 마우스를 제작하여 공급할 수 있다. 따라서 형질전환 마우스 생산 효율이 대폭 증가되어 비용 역시 대폭 절감할 수 있다. 또한 툴젠의 유전자가위 기술은 매우 높은 효율로 표적자리에 돌연변이를 유도할 수 있기 때문에 형질마우스 생산 수율 역시 증대시킬 수 있다.

마크로젠은 2013년 새롭게 정비한 SPF 마우스 사육 시설을 통해 형질전환 마우스 제작 서비스를 국내 제약 및 CRO(임상시험수탁기관, Contract Research Organization) 업계에 제공하고 있으며, 해외법인이 확보한 글로벌 네트워크와 해외 유수 연구기관과의 협력을 통해 해외 시장 개척을 한층 강화할 예정이다.

툴젠 김종문 대표이사는“국내동물특허 1호, 2호인 면역결핍생쥐모델, 당뇨병생쥐모델을 개발한 이후 지난 15년간 형질전환 마우스 제작 분야에서 독보적인 기술과 노하우를 확보하고 있는 마크로젠과 기술협력을 통해 국내외 질병연구 및 신약개발 연구자들에게 툴젠의 기술을 제공할 수 있게 되어 기쁘다.”면서 “형질전환 마우스를 시작으로 툴젠이 지향하고 있는 유전자 및 줄기세포 치료제 개발과 유전자 교정을 통한 고부가가치 농축산물 품종 개량 연구 분야에서도 지속적인 기술협력이 이루어지기를 기대한다.”고 말했다.

마크로젠 김형태 대표이사는“최근 생명공학 연구자들이 주목하고 있는 유전자가위 기술에 대한 혁신적인 원천기술들을 확보하고 있는 툴젠과의 협력을 통해 마크로젠의 형질전환 마우스 제작 서비스가 한층 강화하여 국내외 연구자들에게 보다 효율적인 서비스를 제공할 수 있게 되었다.”면서 “마크로젠이 추진하고 있는 다양한 유전자기능 및 질병연구 분야에서도 툴젠과의 지속적인 협력을 통해 유전체 정보 기반 개인별 맞춤의학을 실현해 나갈 수 있기를 기대한다.”고 말했다.

툴젠은 유전자스위치 및 유전자가위에 대한 원천기술을 확보하고 있으며, 동 기술에 기반하여 치료제 개발, 줄기세포 분화조절, 미생물/동물세포 개량 등 광범위한 생명공학 분야에서 연구, 개발 및 상업화를 추진하고 있다. 특히, 툴젠의 RNA 유전자가위(RGEN, RNA-guided engineered nuclease) 기술은 유전자 이식(Knock-Out) 및 적중(Knock-In) 동물 개발에 혁신적인 역할을 하고 있으며, 이전 세대의 기술 대비 높은 효율과 정확도로 특정 유전자에 돌연변이를 일으킬 수 있는 3세대 유전자가위 기술로 주목 받고 있다.