(주)바이오니아가 차세대 RNA치료제 핵심기술을 개발 완료하고, 전임상 후보물질 발굴절차에 들어간다. 지식경제부가 시행하는 “표적지향성 전달체를 이용한 siRNA 암 유전자치료제 개발” 과제 1단계를 마치고, 2단계 협약을 체결했다.

이 과제는 2007년부터 지식경제 기술혁신사업으로 선정되어 총 7년의 기간으로 진행되고 있는데, 바이오니아는 지난 1단계(2007년부터 3년간) 사업 수행 평가결과 우수 판정을 받아 2단계(2010년부터 2년간) 사업을 계속하게 됐다.

바이오니아가 1단계에서 표적지향성이 부여된 신물질 siRNA(SAMiRNATM)를 개발한 것이 특히 주목된다. 이는 실제 치료제 역할을 할 siRNA라는 합성유전자 물질을 포함하고, 스스로 안정적인 형태를 만드는 기능을 가진 새로운 나노입자 유전자물질을 개발한 것이다. 암세포와 같은 타겟 질병 조직까지 안정하게 특이적으로 전달된 후 세포내에서 분해되면서 siRNA의 활성을 나타내게 된다.

siRNA 신약개발에서는 siRNA를 표적까지 안정적으로 정확하게 ‘전달’하는 것이 가장 중요한 난제중의 하나이다. 바이오니아의 박한오 사장은 “이 원천기술 개발로 siRNA신약 개발에 있어 중요한 단계를 넘어선 것으로, 이를 난치성 질환들이나 항암 타겟에 대한 치료제 개발에 활용할 수 있다.”면서, “앞으로 siRNA 신약을 개발하고 있는 다국적기업들과 다양한 기술협력을 시도하고, 자체 사업화에 박차를 가할 것”이라고 밝혔다. 바이오니아는 세포 실험 및 동물 실험에서 약물 전달 효능 및 표적지향성, 안정성 등을 검증하여 국내외에 특허출원 완료했다.

siRNA(small interfering RNA)는 세포 단위에서 유전정보 전달물질인 mRNA를 선택적으로 분해함으로써 특정 유전자의 발현을 억제하여, 병을 일으키거나 촉진시키는 특정 단백질 생성을 근원적으로 막는 합성유전자 물질이다. 최상의 선택적 유전자 제어기술로 평가되어 2006년 노벨생리의학상에 선정되기도 하였으며, 세계적으로 난치병의 유전자 치료제 개발 뿐 아니라 유전자 기능연구, 신약 후보물질의 평가 등 다양한 응용분야에서 활발한 연구가 진행되고 있다. 신약 개발 분야에서는 초기 단계로 siRNA를 이용한 치료제가 발매된 것은 없지만, 암을 비롯한 난치병을 대상으로 세계적인 신약개발회사들의 임상이 진행되고 있다. 2014년 37억 달러에 이르는 시장을 형성하고, 2019년에는 100억달러가 넘어설 것으로 전망될 정도로 차세대 핵심 신약으로서의 시장가능성을 크게 인정받고 있다.

바이오니아는 2001년부터 siRNA 연구를 시작하여 대용량 합성기술까지 개발하였으며, 국가유전체정보센터와 공동 개발한 siRNA 디자인 프로그램으로 효율적인 siRNA 설계기술도 확보하고 있다. 이를 통해 장기적인 siRNA신약 연구개발 외에도 현재 연구용 siRNA를 생산, 국내외 연구자들에게 공급하고 있으며, 작년에만 5억원의 매출을 올렸다. 또한 약 1만8천개의 인간 유전자를 대상으로 한 siRNA 라이브러리를 구축, siRNA 연구를 가속화하고 있어 관련 제품의 괄목할만한 매출성장을 기대하고 있다.

이번 과제의 2단계 사업에서는 SAMiRNA 대량생산을 통해 전임상을 위한 신약후보물질을 선정한다. 표적지향성 암 유전자치료제 후보물질 확보를 위해 다양한 siRNA 나노입자를 디자인하고, 효율이 극대화되고 부작용은 최소화된 새로운 개념의 고효율 siRNA 항암유전자 치료제를 개발하는 것을 목표로 하고 있다.