젬백스앤카엘(하 젬백스)는 12월 4일 (미국시간) 미국 샌디에이고에서 열린 알츠하이머병 임상시험 컨퍼런스(CTAD; Clinical trials of Alzheimer’s Disease, 이하 CTAD)에 GV1001의 알츠하이머병 환자에 대한 안전성과 유효성을 검증한 국내 2상 임상시험의 성공적인 결과가 발표되었다고 전했다.

12월 4일부터 7일까지 열리는 이번 CTAD 2019에서는 바이오젠/에자이, 릴리 등, 글로벌 제약사들이 진행 중인 알츠하이머병의 최신 치료제 개발에 있어 중요한 새로운 결과 등을 발표하고, 그 밖에 알츠하이머병 임상시험 전반에 관한 논의를 하게 된다.

이에 앞서 젬백스는 2017년 8월부터 2019년 9월까지 한양대 구리병원을 포함한 국내 12개 의료기관에서 중등도(Moderate)에서 중증(Severe)의 알츠하이머병 환자 중 콜린성 신경계 조절 약물인 도네페질을 3개월 이상 안정적으로 복용한 환자를 대상으로 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 6개월 간 피하 투여하여 그 안전성과 유효성을 평가하는 임상시험을 실시한 바 있다.

이번 임상시험의 Top Line 결과는 주관연구책임자인 한양의대 신경과 고성호 교수가 발표하였는데, 고 교수는 “중등도 이상의 알츠하이머병 임상시험에서 가장 보편적으로 쓰이는 중증장애점수*(SIB; Severe Impairment Battery, 이하 SIB)에서 GV1001을 투여한 두 군에서 모두 명확한 유의미한 결과를 보였고, 특히 도네페질을 단독 투여한 대조군에서는 SIB점수가 7.23점이 감소한 반면 GV1001 1.12mg을 투여한 시험군에서는 0.12점의 감소에 그쳐 대조군 대비 탁월한 개선 효과를 보였다. 이는 시험군에서는 치료 기간 중 병의 진행이 거의 없는 수준을 시사한다.”라고 발표하였다.

아울러 고 교수는 “또한 이번 임상시험에서 GV1001은 이전의 다른 임상시험에서와 마찬가지로 안전성을 보였고, 중등도 이상의 치매 환자에서 진행을 억제하는 신약이 전무한 상황에서, 새로운 치료제로서의 가능성을 확인한 이번 결과는 매우 고무적이다”라고 말하며, “이번 연구 결과가 다음 단계의 대규모 임상시험의 결과를 예측할 수 있는 청신호가 될 것”이라고 덧붙였다.

한편 이번 발표의 좌장을 맡은 캘리포니아대학교 샌프란시스코 (UCSF) 신경과 마이클 위너 교수는 “중등도 이상의 치매에서 대조군 대비 매우 놀라운 결과를 보인 점을 축하하며 미국 내 2상 임상시험도 속히 진행되기를 바란다”고 말했다.

젬백스 관계자는 ”이번 임상시험에서 치매 치료제로서의 GV1001의 고무적인 결과를 얻게 되어 매우 기쁘다. 그리고 이번 결과를 끝이 아닌 새로운 시작이라고 생각한다”라며, “다음 단계 임상시험의 신속하고 차질 없는 진행을 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.