네이처셀이 알츠하이머병 줄기세포 치료제 ‘아스트로스템’의 미국 임상 시험의 환자 모집을 개시했다고 9일 밝혔다.

이번 알츠하이머 치매 미국 1/2상 임상시험은 지난해 11월 24일 미FDA로부터 승인을 받아 올 2월 임상시험 프로토콜에 대한 IRB 승인과 3월 8일 임상시험 실시기관인 미국 내 2개 병원 Syrentis Clinical Research와 ATP Clinical에 대한 IRB(임상시험 심사 위원회) 최종 승인을 받아 실시하게 됐다. 이로써 임상시험을 위한 모든 허가 절차를 완료하고, 드디어 환자 모집을 개시하게 된 것이다.

네이처셀과 알바이오가 공동으로 운영하는 바이오스타 줄기세포연구원(원장: 라정찬)은 2005년부터 자가지방줄기세포 배양기술을 개발하여 지난 10년 이상 3000억원의 연구개발비를 투입하여 혈관재생, 연골재생, 신경재생을 통한 난치병 치료제를 개발해왔다. 이미 버거병, 롬버그병에 대한 성공적인 임상시험 결과를 확인했으며, 퇴행성 관절염 줄기세포치료제인 조인트스템 임상1,2상 결과가 세계적인 학술저널인 “Stem Cell”을 통해 발표되었고, 최근 완료한 상업임상 2B도 성공적으로 완료해 한국 식약처에 품목허가 신청 절차에 들어갔다. 미국에서는 이미 미FDA로 부터 조인트스템에 대한 상업임상 2상 승인을 받아 임상시험을 진행 중이다.

이러한 꾸준한 연구 성과를 축적함으로써 자가지방줄기세포를 배양하여 회 당 2억셀씩 10회 정맥 내로 투여하는 방법으로 알츠하이머병 치료에 도전하게 된 것이다. 금번 알츠하이머 치매에 대한 미국 상엄임상 1,2상의 개시는 지금까지 바이오스타 연구원의 줄기세포 치료제 개발에 있어서 새로운 이정표가 될 것으로 예상된다.

환자 자신의 지방줄기세포를 바이오스타의 기술로 배양하여 정맥 내로 다회(多回) 투여하는 기술은 이미 일본 후생성의 승인을 받아 자가면역질환 환자를 대상으로 2016년 한 해에만 일본에서 1500 회 이상 실시되었다. 이번 미국에서의 임상시험을 통해 바이오스타의 기술로 배양한 자가지방줄기세포의 다회 정맥 내 투여 기술이 전 세계 표준으로 자리 잡을 수 있을 것으로 기대하고 있다.

알츠하이머병은 치매의 한 종류로 나이가 듦에 따라 서서히 발병하여 기억력을 포함한 인지기능의 악화가 점진적으로 진행되는 퇴행성 뇌 질환이다. 알츠하이머 치매는 전세계에 약 3,000만명, 국내 50만여명이 앓고 있으며, 주로 노인에서 발병하는 질환으로 인구 고령화와 맞물려 알츠하이머병 환자는 꾸준한 증가 추세이다.

현재까지 대표적인 알츠하이머병 치료제는 도네페질 염산염 성분의 치료제로 증상을 늦추는 정도이고, 알츠하이머병의 상태를 되돌리는 치료약은 없는 상태이다. 아스트로스템은 알츠하이머병의 단순한 진행 지연이 아닌 재생작용을 통한 역전 가능성을 가지므로 기존 치료제와는 차별성을 가진다.

임상시험이 실시될 Syrentis Clinical Research 와 ATP Clinical은 미국 캘리포니아에 위치해 있으며, 하와이에서 임상시험 실시 병원을 추가할 예정이다.

이번 알츠하이머 치매 임상시험을 주도하고 있는 바이오스타 줄기세포기술연구원 라정찬 원장은 “자가 줄기세포는 배양 기술에 따라 효과와 안전성에 차이가 많다. 2014년 개발한 새로운 혁신적 줄기세포 기술로 제조한 아스트로스템이 치매 치료에 좋은 안전성과 효과를 보일 것으로 기대한다.”고 임상 개시 소감을 밝혔다.