오스코텍 (대표 김정근)은 차세대 급성 골수성 백혈병 (AML, Acute Myeloid Leukemia) 치료제 신약후보물질(SKI-G-801)에 대해 미국 FDA로부터 임상 1상 시험승인을 획득하였다고 13일 밝혔다.

환자를 대상으로 진행되는 본 임상시험에서는 단계별 투여(dose escalation)를 통해 안전성을 확인하고, 추가적으로 환자 확대 (expansion)를 통해 효능을 확인하는 시험으로 미국 5개 병원에서 진행된다고 밝혔다.

오스코텍에 따르면 SKI-G-801은 단백질 인산화 효소의 일종인 FLT3 키나제를 선택적으로 억제하는 저분자 물질로, 우수한 약리 활성과 높은 약효 지속성을 갖고 있으며, 동물모델 시험에서 뛰어난 항암효과를 입증했다고 한다. 또한, 기존 약물에 의해 재발 되는 FLT3 돌연변이체를 효과적으로 억제하며 급성 백혈병 환자 시료에서도 우수한 항암효과가 있음을 확인하였다고 한다. 본 연구결과는 국제적인 저널인 ‘Blood’지에 보고된 바 있으며, Nature 자매지인 SciBx에서 우수 신약후보물질로 소개된 바 있다.

SKI-G-801은 보건복지부 보건의료기술연구개발사업의 지원을 받아 개발 중이며, 미국 FDA의 임상승인이 이루어짐에 따라 2016년 10월부터 환자 모집과 임상시험이 시작되어 급성백혈병 환자에 대한 효능과 안전성을 확인할 예정이라고 한다.

현재 개발중인 FLT3 억제제들은 기존 항암제와 함께 복합용법으로 개발 중이거나, 단일용법으로 임상을 진행중인 경우에도 투여 후 약물저항성 FLT3 돌연변이체 발생과 제한적인 임상 효능 및 독성을 나타내어 시장에서는 새로운 FLT3 억제제를 요구하고 있다.

한편, 오스코텍은 글로벌 제약사로의 기술이전을 위해 지속적으로 여러 다국적 제약사와의 접촉을 진행해오고 있으며 조기 임상결과가 나오면 가시적인 성과가 도출될 것으로 기대하고 있다.

급성백혈병 치료제 시장은 주요 7개국기준 2014년 약 3.5억불 규모이지만 연 평균 10.5%에 달하는 괄목할 만한 성장세를 보이고 있어서 2024년에 이르면 9.5 억불로 증가할 것으로 전망 된다. 특히, 고령의 급성 골수성 백혈병 환자들의 낮은 생존율이 시장에서 충족되지 못하고 있어 새로운 신약 개발이 성공적으로 개발되어 생존율을 끌어 올릴 경우 시장은 예상보다 급속히 확대될 것으로 기대된다.

금번 미국 FDA의 임상승인으로 오스코텍은 현재 진행중인 관절염 치료제 임상시험에 추가하여  2개의 신약 임상시험을 진행하게 된다.