크리스탈지노믹스(주)가 개발 중인 HDAC 분자표적항암제(개발코드 명 CG200745)의 임상 1상 결과가 임상연구 전문 학술지인 IND(Investgational New Drug) 6월호에 게재되어 주목을 끌고 있다.

임상시험 결과가 학술지에 게재되는 것은 HDAC 분자표적항암제의 차별성과 특장점이 국제적으로 인정을 받았다는 의미를 갖는다.  

HDAC 분자표적항암제인, CG200745는 후성유전학 계열의 항암제로 최근 새로운 항암제로서 주목을 받고 있다. 이번 논문을 통해 알 수 있는 것은 CG200745의 인체 흡수력이 매우 높다는 것이고 매우 높은 용량에서도 투여를 중단할 만한 부작용이 없었으며 동시에 낮은 투여량에서도 우수한 약효를 보여 타사 제품과 차별화된 후성유전학 항암제로서 성공 가능성이 매우 높을 것으로 기대하고 있다.

후성유전학 계열의 항암제가 주목을 받는 이유는 간명하다. 대부분의 암환자들은 항암제 투여 이후 얼마간 시간이 지나면서 항암제에 대한 내성이 생겨, 더 이상 투약을 해도 약효를 보이지 않게 되는데, 이는 후성유전학 단백질들이 항암제의 공격을 방어하고 암세포의 유지와 성장을 촉진하는 방향으로 작용하기 때문이라는 것이다. 즉 암세포가 공격을 받으면 공격받은 곳을 원래보다 더 강화하여 거듭되는 항암제의 공격을 막아 낼 수 있도록 명령을 내리는 역할을 후성유전학 단백질들이 그 작용을 하는 것으로 알려져 있다. 따라서 이런 후성유전학 단백질들의 작용을 억제하게 되면 항암제 투여를 통하여 내성을 극복하면서 암을 치료하는 것이 가능한 것으로 기대하고 있다.

실제로 대부분의 암치료는 2개 이상의 항암제를 같이 투여하는 병용요법을 사용하고 있는데,  HDAC 분자표적항암제인 CG200745를 암환자에게 다른 항암제와 같이 병용투여하여 항암제에 대한 내성을 억제하여 항암효과를 높이거나 유지하는 효과가 뛰어날 것으로 기대된다.

크리스탈지노믹스에 따르면, 이런 차별적 특성으로 지난 3월 난치성 희귀암인 MDS(골수형성이상증후군)의 1차 치료 실패자(항암제 내성으로 인한 치료 실패)들에서 유래한 암세포실험에서 우수한 약효를 보여 식약처로부터 “개발단계 희귀의약품”으로 지정 되었으며 곧 임상1상/2상 시험을 진행할 예정이라고 한다. 우리나라에서 희귀질환인 MDS의 신규발병환자는 연간 약 800명 내외이다.

시장성에 있어서 HDAC 분자표적항암제인 CG200745는 두 가지 측면에서 주목을 받고 있다. 첫째, 희귀암인 MDS 치료제로 개발된다는 것이다. 현재 MDS의 치료제로 쓰이는 항암제는 2004년 승인된 비다자(미국 셀진)와 2006년 승인된 다코젠(미국 얀센)이 있으나, 이 약제들은 계속 사용할 수록 내성이 생겨 치료효과가 떨어지고 독성이 심하며, 투약 후 수개월 내 대부분의 환자에서 병이 재발하는 문제를 가지고 있다. 그리고 이 약제들을 사용하다 치료에 실패한 환자들의 생존율은 평균 4~5개월에 불과하고, 현재 전혀 치료제가 없는 상황이다. 둘째, HDAC 분자표적항암제인 CG200745와 병용치료를 통해 기존 항암제들의 내성을 극복할 수 있다는 것이다. 이는 다양한 암치료에 병용치료 약물로 사용될 수 있다는 것으로 특정암에 집중적으로 작용하는 대부분의 항암제들과 차별화 된다고 볼 수 있다. 현재 전세계에서 가장 빠르게 성장하는 약제가 항암제 시장이다. 2020년에는 1,531억 달러에 이를 것으로 전망된다.

크리스탈지노믹스는 국내 바이오 벤처사 최초로 지난 2월 5일 관절염 진통소염제 신약 ‘아셀렉스’를 식약처로부터 승인 받은 우리나라 대표 신약개발 바이오 벤처기업으로, HDAC 분자표적항암제 외에도 세계최초로 미국 임상2상 시험에서 약효를 확인한 슈퍼박테리아, MRSA 표적 신개념항생제, BTK/FLT3 이중 분자표적항암제 등 지속적으로 글로벌 혁신신약후보를 개발 중에 있다.