크리스탈지노믹스(주)는 최근 난치성 희귀암인 MDS(골수형성이상증후군)의 “개발단계 희귀의약품”으로 지정된 자사의 분자표적항암제(CG200745)가 식품의약품안전처(식약처)로부터 이 희귀암에 대한 임상1/2상 시험을 승인 받았다고 23일 공시했다.

이번 임상시험은 MDS (골수형성이상증후군) 발병 후에 저메틸화제로 치료를 받은 후, 이 치료제에 대한 저항성이 생겨서 실패한 환자들을 대상으로 하는 임상시험이다. 현재 MDS의 치료제로 쓰이는 저메틸화제로는 2004년 승인된 비다자(미국 셀진)와 2006년 승인된 다코젠(미국 얀센)이 있다. 그러나 이들은 치료반응율이 낮고 독성이 심하며, 투약 후 수개월 내 대부분 병이 재발하는 문제를 가지고 있다. 뿐만 아니라, 치료에 실패한 환자의 잔여 생존율은 평균 4~5개월에 불과하여 현재로서는 매우 치명적인 질환이다.

크리스탈지노믹스는 아산병원과의 분자표적항암제(CG200745)에 대한 공동연구를 통해 세포나 동물 등에서 이런 저항성을 극복할 수 있음을 입증하였고 이 결과를 근거로 식약처로부터 “개발단계 희귀의약품”으로 지정을 받았다.

최근의 항암제 개발의 추세는 희귀암이나 적용환자가 명확히 정의되는 난치암을 대상으로우선 개발을 진행한다. 이 경우 규제당국의 지원을 받으면서 신속히 개발을 진행하여 승인을 받고 후한 약가를 취득할 수 있어서 유리하며 그 이후에 다른 암종으로 적용을 확대해 나가며 더 큰 수익을 창출하는 것이다. 이런 추세에 비추어 연간 약 850명 정도 발생하는 난치성 희귀암인 MDS (골수형성이상증후군)를 분자표적항암제(CG200745)의 첫 번째 적응증으로 정한 것은 매우 적절한 전략으로 평가되고 있다. 실제로 이런 전략을 통해 성공적인 결과를 거둔 회사가 미국의 파마싸이클릭스(Pharmacyclics)이다, 이 회사는 희귀암치료제인 이브루티닙(Ibrutinib)을 개발하여 회사가치를 80억불까지 단숨에 끌어올렸고 최근에 210억불에 매각하는 쾌거를 올렸다.

또한 이런 동향에 발맞추어 보건복지부와 산하 보건산업진훙원은 ‘보건의료기술 신기술분야 희귀의약품 연구개발사업’을 기획하여 진행하고 있으며 크리스탈지노믹스는 2013년부터 이 사업의 지원을 받고 있다.  

크리스탈지노믹스는 국내 바이오벤처사 최초로 지난 2월 5일 관절염 진통소염제 신약 ‘아셀렉스’를 식품의약품안전처로부터 승인을 받은 우리나라 대표 신약개발 바이오벤처기업이며, 아셀렉스 외에도, 세계최초로 미국 임상2상 시험에서 약효를 확인한 슈퍼박테리아, MRSA 표적 신개념항생제, 그리고 본 과제인 분자표적항암제 등 지속적으로 글로벌 혁신신약후보를 개발하고 있다.