브리스톨-마이어스 스퀴브(Bristol-Myers Squibb, 이하 BMS)는 지난 24일 만성C형간염(HCV) 유전자 1b형 치료를 위한 병용요법에 사용되는 임상시험용 다클라타스비르(daclatasvir, DCV)와 아수나프레비르(asunaprevir, ASV) 병합요법이 미국 식품의약국(FDA)의 획기적 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 승인을 받았다고 발표했다.

이번 지정은 현재 진행되고 있는 리바비린과 병용하지 않는 경구용 병용제제인 DCV(NS5A 복제 복합 억제제)와 ASV(NS3 프로테아제 억제제)의 제 3상 임상시험 자료를 근거로 한 것이다.

FDA에 따르면, 혁신적 치료제 지정 제도는 중대하거나 생명을 위협하는 질병을 위한 약물의 개발 및 심의를 신속히 처리하기 위한 것이다. 혁신적 치료제 지정을 위해서는 해당 약물이 이용할 수 있는 기존 요법 대비 한 가지 이상의 임상적으로 중요한 평가변수를 상당히 개선시킬 수 있음을 입증할 것을 요구하고 있다.

BMS의 글로벌 개발 의학, R&D 수석 부사장인 브라이언 다니엘(Brian Daniels) 박사는 “다클라타스비르와 아수나프레비르 병용요법에 대한 FDA의 혁신적 치료제 지정 결정은 FDA가 다클라타스비르 기반 요법에 대해 지정한 이래 두 번째”라며 “이는 C형간염 환자들의 충족되지 못한 의학적 필요에 부응할 수 있는 약물이 될 수 있는 가능성을 뒷받침하는 것”이라고 말했다.

또한 “신속 심의는 환자들을 위해 중요한 차이를 만들 수 있기 때문에 이번 지정은 의학적 필요가 높은 분야에서 혁신의약품 개발에 중점을 두고 있는 BMS에게도 중요한 의미를 지닌다”라고 덧붙였다.

전 세계적으로 1억 7천만 명이 C형간염 바이러스에 감염되어 있다. 이 중 미국의 C형간염 바이러스 감염자는 270만-390만 명으로 추정된다. 이들 중 다수가 수십 년 동안 C형간염 바이러스 보균자로서, 중대하고 잠재적으로 생명에 위협이 되는 간질환 위험도가 매우 높은 상태이다.

BMS의 DCV Dual 요법에 대한 임상 3상의 새로운 결과는 곧 학술대회에서 발표될 것으로 예상된다. 인터페론 부적합/불내성 또는 인터페론 기반 요법 무반응자(반응을 보이지 않거나 부분적 반응을 보임)인 만성C형간염(HCV) 유전자 1b 형의 일본 환자를 대상으로 한 별도의 다클라타스비르와 아수나프레비르 임상 3상 결과는 2013년 10월 일본에서의 허가를 위한 근거가 되었다.

BMS는 또한 유럽 의약국(European Medicines Agency, EMA)에서 대상성 간질환이 동반된 유전자 1, 2, 3, 4형 만성C형간염 성인 환자의 치료에 다클라타스비르의 사용에 대한 시판허가신청(marketing authorization application, MAA)을 승인 받았다고 최근에 발표했다. 만성C형간염 치료를 위해 다른 제제와 병용하는 다클라타스비르의 허가 신청은 가속허가심의(accelerated regulatory review)를 통해 검토될 것이다.

다클라타스비르는 한국에서 아직 시판허가를 받지 않았으며, 한국 BMS가 현재 허가 신청을 준비 중에 있다.