나이벡(대표 정종평)은 펩타이드를 기반으로 한 혈액 뇌장벽(Blood-Brain Barrier, BBB) 전달 기술에 대한 국내 특허 등록을 완료했다고 2일 밝혔다.

이번 특허는 siRNA, miRNA, mRNA, ASO 등 치료용 핵산뿐 아니라 단백질, 펩타이드, 항체 및 항체 단편 등 다양한 치료 물질을 BBB를 넘어 전달하기 위한 전달체 설계에 관한 것으로, 뇌혈관 내피세포에 존재하는 특정 수용체를 매개로 하는 운반 구조를 핵심으로 한다.

특허에 따르면, 해당 BBB 셔틀은 트랜스페린 수용체(transferrin receptor), 저밀도 지단백질 수용체-관련 단백질(low density lipoprotein receptor(LDLR)-related proteins(LRPs))과 결합 가능한 펩타이드 서열을 포함하며, 이를 통해 치료 물질이 뇌혈관 내피세포를 거쳐 뇌 조직으로 이동하도록 설계됐다.

치료 물질은 셔틀 펩타이드의 N-말단 또는 C-말단에 직접 결합되거나, 링커를 통해 복합체 형태로 연결될 수 있도록 구성됐다. 또 이를 통한 다양한 구현 예가 제시됐으며, 이러한 구조적 요소들이 청구항을 통해 권리 범위로 명시됐다.

또한 특허에는 동물 모델을 활용한 실험 결과가 포함돼 있다. 셔틀 구조를 적용한 핵산 치료 물질이 실제로 뇌 조직 내로 전달되는 양상이 영상 및 생물발광 분석을 통해 확인됐으며, siRNA 전달 후 목적하는 질병유발 단백질의 발현 억제 효과가 관찰된 데이터도 제시됐다. 해당 특허는 특정 질환에 한정하지 않고, 뇌 전달이 필요한 다양한 치료 물질 및 다양한 뇌질환치료에 적용될 수 있도록 전달 구조를 설계한 것이 특징이다.

나이벡은 지난해 12월, 국제 중추신경계(CNS) 관련 학회에서 해당 플랫폼 기술을 적용해, 알츠하이머 모델 마우스를 활용한 전임상 시험 결과를 포스터 발표한 바 있다.

회사 관계자는 “이번 특허는 혈액 뇌장벽을 통과하기 위한 펩타이드 전달 구조와 그 구성 요소를 기술적으로 정리한 것”이라며 “다양한 치료 물질을 전달할 수 있는 기반 플랫폼 기술을 통해, 향후 글로벌 파트너와 함께 다양한 형태의 연구개발을 이어갈 방침”이라고 밝혔다.