광동제약, 망막색소변성증 유전자치료제 OCU400 국내 독점 계약
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광동제약, 망막색소변성증 유전자치료제 OCU400 국내 독점 계약
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미국 오큐젠과 라이선스 계약…글로벌 임상 3상 중, FDA 허가 신청 2026년 목표

광동제약이 미국 바이오기업과 망막색소변성증 유전자치료제 후보물질의 국내 독점 라이선스 계약을 체결했다.

광동제약은 오큐젠(Ocugen)과 망막색소변성증 유전자치료제 후보물질 ‘OCU400’의 국내 독점 라이선스 계약을 체결했다고 17일 밝혔다.

망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa, RP)은 유전적 원인으로 망막이 점차 손상되면서 시야가 좁아지고 최종적으로 실명에 이를 수 있는 희귀질환이다. 국내 환자 수는 약 7000명으로 추정된다. 현재 근본적인 치료제가 없어 증상 완화나 진행 억제 중심의 치료가 이뤄지고 있다는 점에서 유전자치료제 개발이 새로운 치료 가능성을 제시할 수 있는 분야로 주목받고 있다.

OCU400은 현재 글로벌 임상 3상 단계에서 평가가 진행 중이다. 오큐젠은 2026년 미국 식품의약국(FDA) 허가 신청을 목표로 개발을 추진하고 있다. 광동제약은 글로벌 임상 결과와 허가 자료를 기반으로 국내 인허가 절차를 진행할 계획이다.

이번 계약은 광동제약이 안과 질환 분야를 차세대 성장동력으로 육성하는 전략의 일환이다. 광동제약은 현재 노안 치료제 후보물질 브리모콜(Brimochol), 소아 근시 치료제 후보물질 NVK002, 안과 희귀질환 치료제 락손(Raxone) 등 안과 관련 파이프라인을 보유하고 있다. OCU400 도입으로 망막 질환 영역까지 포트폴리오가 확대됐다.

광동제약 관계자는 “임상이 완료되는 대로 국내 환자들에게 치료제를 공급할 수 있도록 준비하겠다”고 말했다.

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