젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 5월 3일 미국식품의약국(FDA, Food and Drug Administration)으로부터 GV1001의 알츠하이머병 치료제에 대한 2상 임상시험 승인(IND, Investigational New Drug)을 받았다고 밝혔다.

젬백스에 따르면, 이번에 FDA로부터 승인받은 2상 임상시험은 알츠하이머병 치료제로서 GV1001의 안전성 및 유효성 평가를 위한 것으로, 미국 내 20여 개 의료기관에서 90명의 환자를 대상으로 진행할 예정이다.

GV1001은 인간 텔로머라제에서 유래한 16개의 아미노산으로 구성된 펩타이드(peptide)이다. 텔로머라제는 염색체 말단에 존재하는 텔로미어*의 길이를 유지하는 고유의 기능 이외에 면역 항암 효과, 항염, 항산화, 세포 보호 효과 등의 다양한 기능을 가지고 있는 것으로 알려져 있다.

* 텔로미어는 염색체 말단에 위치한 부분으로 염색체를 보호하는 기능을 가지고 있음. 세포가 분열함에 따라 텔로미어의 길이는 점차 짧아지고 이후 완전히 없어지게 되면 세포는 사멸에 이르게 됨.

그 동안 젬백스는 알츠하이머병에 대한 GV1001의 작용 기전을 밝히기 위해 국내외의 여러 치매 연구자들과 지속적인 연구를 해 왔다. 현재 국내에서는 이미 총 12개 의료기관에서 알츠하이머병 환자를 대상으로 GV1001의 안전성과 유효성 평가를 위한 2상 임상시험을 진행하고 있으며 지난 3월 환자 모집이 완료되어 올해 말경에는 그 결과를 확인할 수 있을 것으로 예상하고 있다.

젬백스 관계자는 “GV1001을 혁신적인 알츠하이머병 치료제로 개발하기 위하여 그동안 많은 노력을 해 왔다”라며, “빠른 시일 내 미국에서 임상시험이 성공적으로 진행될 수 있도록 최선을 다할 것이다”라고 밝혔다.