오스코텍 (대표 김정근)은 미국FDA에서 임상시험 허가를 획득한 급성백혈병치료제에 대해 미국 6개 병원에서 12월 8일부터 순차적으로 임상시험을 개시한다고 밝혔다.

본 임상 시험에서는 차세대 급성골수성백혈병 (AML, Acute Myeloid Leukemia) 치료제 신약후보물질 인 SKI-G-801에 대해 우선 20여명의 AML 환자를 대상으로 용량 증량(dose escalation) 시험을 통해 안전성을 확인하게 된다. 용량 증량 시험에서 최적 용량을 확인 한 후, 추가 20여명의 재발 및 비반응성 환자를 대상으로 임상 효능을 확인하는 환자 확대(expansion) 시험을 진행을 하게 된다. 특히, 본 임상 시험은 AML 분야에 임상시험 경험이 풍부하고 전세계적으로 유명 전문가 들이 다수 참여 하였으며, 엠디앤더슨 암센터(MD Anderson Cancer Center), 하버드 부설 메사추세츠 종합병원 (Massachusetts General Hospital)이 포함된 미국 6개 병원에서 진행 된다고 한다.

현재 개발중인 FLT3 억제제들은 임상시험 과정에서 투여 후 일시적인 임상 효능, 약물저항성 FLT3 돌연변이체 발생 그리고 독성으로 인한 고령환자 투약 제한으로 인하여 시장에서는 새로운 FLT3 억제제가 요구되고 있다. 연구책임자인 이희규 박사에 따르면 SKI-G-801은 단백질 인산화 효소의 일종인 FLT3 키나제를 선택적으로 억제하는 저분자 화합물로 기존 약제보다 우수한 약리 활성과 높은 약효 지속성을 갖고 있을 뿐만 아니라 경쟁사 약물에서 효능이 없는 FLT3 돌연변이체에서도 효과적으로 억제됨이 증명되었다. 본 연구결과는 국제적 저널인 ‘Blood’지 및 Nature 자매지인 ‘SciBx’에서 우수 신약후보 물질로 소개된 바 있다. 따라서, 본 임상 시험을 통해 가장 미충족 수요가 높은 분야인 재발 및 비반응성 급성백혈병 환자에게서 월등한 항암효과가 있을 것으로 기대하고 있다. SKI-G-801의 임상시험은 2017년 보건복지부 보건의료기술개발사업 (임상개발분야)의 지원을 받아 주사제로 개발 중에 있으며 장기투약과 시장성 확대를 위한 경구제 개발도 병행하고 있다.

오스코텍은 글로벌 제약사로의 기술이전을 위해 지속적으로 여러 다국적 제약사와의 접촉을 진행해오고 있으며, 조기 임상결과가 나오면 가시적인 성과가 도출될 것으로 기대하고 있다고 한다.

급성백혈병 치료제 전세계시장은 2015년 약 4.5억불 규모이며 연 평균 17.32%에 달하는 괄목할 만한 성장세를 보이고 있어서 2020년에 이르면 10 억불로 증가할 것으로 전망 된다. 특히, 고령의 급성 골수성 백혈병 환자들의 낮은 생존율이 시장에서 충족되지 못하고 있어 새로운 신약 개발이 성공적으로 개발되어 생존율을 끌어 올릴 경우 시장은 예상보다 급속히 확대될 것으로 기대된다.