녹십자는 세계 두번째로 자체 개발해 지난해 국내 출시한 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제’가 미 FDA로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정받았다고 18일 밝혔다.

미국에서 희귀의약품이란 1983년 제정된 희귀의약품법에 따라 환자 수 20만명 이하에 해당되는 질환의 치료제를 뜻한다.

희귀의약품으로 지정되면 임상 시 최대 50% 세금감면과 신속심사, 허가비용 감면 등 혜택이 주어진다.

녹십자는 ‘헌터라제’ 국내 개발 당시의 임상시험 결과, 안전성, 유효성 등을 기반으로 지난해 11월 FDA에 희귀의약품 지정을 신청했으며, 3개월여 만에 희귀의약품 지정을 승인받았다.

회사측은 “이번 희귀의약품 지정으로 미국 현지 임상과 품목허가가 보다 효율적이고 빠르게 진행될 것”이라며, “엄격한 기준에 따른 FDA의 희귀의약품 지정은 유럽, 중국을 비롯한 국가에서의 허가등록에서도 긍정적으로 작용할 것으로 예상된다”고 설명했다.

녹십자는 올해 안에 FDA에 임상시험계획승인(IND)을 신청한다는 계획으로, 향후 글로벌 파트너링 등을 통해 유럽이나 중국 등 글로벌 빅마켓과 이머징마켓에서의 개발도 추진한다는 목표다.

녹십자 CTO 허은철 부사장은 “‘헌터라제’의 글로벌 진출로 세계 전역에서 고통받고 있는 헌터증후군 환자들에게 보다 효과적이고 안정적인 치료환경을 열어줄 것”이라며, “글로벌 니치버스터로 육성해 향후 50% 이상의 세계시장을 점유한다는 목표를 세웠다”고 말했다.

연간 11%에 달하는 성장률을 보이고 있는 헌터증후군 치료제의 세계시장 규모는 현재 약 5,000억 원에 이르며 수년 내 약 1조원 규모로 성장할 것으로 업계는 추정하고 있다.

선천성 대사 이상 질환인 뮤코다당증의 일종인 헌터증후군은 저신장, 운동성 저하, 지능 저하 등의 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 조기 사망하는 희귀 유전질환이다.

남아(男兒) 10~15만 명 중 1명의 비율로 발생하는 것으로 알려져 있으며, 전세계적으로 약 2천명이, 국내와 미국에서 각각 70여 명, 500여 명 가량이 치료를 받고 있다.

녹십자는 ‘헌터라제’ 외에도 2010년 세계에서 3번째로 3세대 유전자재조합 혈우병 A 치료제 ‘그린진 에프’의 제품화에 성공한 바 있으며, 현재 파브리병 치료제도 개발하는 등 지속적으로 희귀의약품 분야에 투자하고 있다.

약 12만명 당 1명 꼴로 나타나는 파브리병은 ‘알파 갈락토시다아제 A’라는 효소 부족으로 인해 당지질이 혈관과 눈에 축적되어 조직과 기능에 손상을 주는 희귀 유전질환이다.

한편, 녹십자는 보건복지부 신약개발지원사업을 통해 2009년부터 3년간 ‘헌터라제’의 임상과 대규모 생산공정확립에 필요한 자금을 지원받았다.