HLB의 담관암 신약 ‘리라푸그라티닙’이 글로벌 임상 2상에서 객관적 반응률(ORR) 47%를 기록했다. 회사는 해당 결과를 바탕으로 1월 중 미국 식품의약국(FDA)에 허가를 신청할 예정이며, 연구 초록은 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI 2026)에서 공개된다고 6일 밝혔다.

HLB에 따르면 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 진행한 이번 임상 2상은 치료 경험이 있는 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자를 대상으로 리라푸그라티닙의 유효성과 안전성을 평가했다. 해당 연구는 8~10일(현지시간) 미국 샌프란시스코에서 열리는 ASCO GI 2026에서 구두 발표 세션(Oral Session)에 채택됐다.

초록에 따르면 1차 평가지표인 ORR은 독립평가위원회(IRC)가 고형종양 반응평가 기준(RECIST v1.1)에 따라 평가한 결과 47%로 나타났다. 2차 평가지표인 반응지속기간 중앙값(mDOR)은 11.8개월(95% CI, 7.5–13.0)로 확인됐다.

이번 데이터는 FGFR2 융합·재배열을 보유한 담관암 환자 전체를 대상으로 한 결과를 처음으로 공개한 것이다. 회사 측은 IRC 기준 주요 효능 지표 전반에서 기존 범(汎)-FGFR 억제제 대비 경쟁력 있는 수치를 보였다고 설명했다.

앞서 담관암 적응증으로 허가된 범-FGFR 억제제인 페미가티닙과 푸티바티닙의 ORR은 각각 36%, 42%이며, mDOR은 각각 9.1개월, 9.7개월로 보고된 바 있다.

안전성 평가에서는 3등급 이상 치료 관련 이상반응(TRAEs)으로 손발바닥 홍반감각이상증후군이 32.8%, 구내염이 12.1%로 나타났다. 회사는 해당 이상반응이 FGFR2 억제 기전에 부합하며, 용량 조절을 통해 관리 가능한 수준이라고 밝혔다. 부작용으로 인한 영구 치료 중단률은 4.3%로, 기존 치료제의 중단률인 페미가티닙 9%, 푸티바티닙 4.9%와 비교해 낮은 수치를 기록했다. 치료 관련 사망 사례는 보고되지 않았다.

남경숙 HLB그룹 바이오전략팀 상무는 “리라푸그라티닙이 FGFR2 융합·재배열 담관암 환자에서 임상적으로 의미 있는 항종양 효과와 관리 가능한 안전성을 확인했다”며 “이번 결과가 FDA 허가 심사 과정에서 중요한 근거가 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.