코오롱생명과학이 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031과 관련한 ‘통증 치료용 조성물’ 특허가 최근 브라질에서 등록 결정됐다고 23일 밝혔다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스(rAAV)에 상호보완적 상승 효과를 낼 수 있는 3종의 치료 유전자를 탑재하도록 설계된 유전자 치료제다. 이번 특허는 과도한 통증 신호를 차단하고 염증을 조절하기 위한 글루타민산 탈탄산효소(GAD65)와 인터루킨(IL-10) 유전자 조합을 활용한 통증 완화·치료 조성물에 관한 내용을 포함한다.

회사 측은 연구를 통해 GAD65 및 IL-10 유전자 조합을 탑재한 rAAV가 단독 유전자 또는 다른 조합 대비 우수하고 장기적인 통증 완화 효과를 보였다고 설명했다. 이를 근거로 해당 조성물에 대한 특허를 확보했다.

브라질은 중남미 최대 의약품 시장으로, 한국보건산업진흥원에 따르면 2027년까지 연평균 6.5% 성장해 335억 달러 규모에 이를 것으로 전망된다. 최근에는 중남미 세포유전자치료제(CGT) 연구·생산 허브로 부상하고 있다.

코오롱생명과학은 KLS-2031 관련 특허를 전 세계 15개국에 30건 이상 출원했으며, 이번 조성물 특허는 브라질을 포함해 한국, 미국, 일본, 유럽, 중국, 인도 등 11개국에서 등록을 마쳤다.

김선진 대표는 “브라질에서 특허 등록이 이뤄진 것은 중남미 주요 CGT 시장에서 기술력을 인정받았다는 의미”라며 “관련 특허와 연구 성과를 바탕으로 추가 임상과 적응증 확대를 추진하겠다”고 밝혔다.

KLS-2031은 GAD65, IL-10 외에도 신경교세포 유래 신경성장인자(GDNF)를 탑재해 통증 신호 정상화, 신경세포 보호, 신경염증 개선을 목표로 한다. 관련 연구 결과는 2020년 Molecular Therapy Clinical and Development (분자치료 임상 및 개발)에, 통증 모델 비임상 결과는 2023년 Journal of Pain (통증학 저널)에 게재됐다.

한편 회사는 2020년 미국에서 KLS-2031의 임상 1·2a상을 개시했으며, 2024년 6월 수령한 최종 결과 보고서에서 내약성과 안전성을 확인했다. 현재 투약 후 5년 차까지의 장기 안전성·내약성 데이터를 확보하기 위한 추적 연구를 진행 중이다.