2012년 8월 카엘젬백스와 공동연구단을 발족한 서울대학교 의과대학 연구팀의 김범준 교수 실험실에서 진행된 GV1001 의 세포 침투 능력 및 고분자 물질 전달 능력인 CPP (cell-penetrating peptide) 관련 연구가 최근 세계적으로 저명한 SCI(Science Citation Index 과학기술논문지수) 최고 권위 학술지인 Biomaterials (impact factor 8.496)에 실렸다.

게재된 논문에 따르면, GV1001은 다양한 종류의 암세포와 기본 혈액 세포에 효과적인 침투 능력을 보여 줌으로써, CPP 기능을 입증 하였다고 밝혔다.

CPP (cell penetrating peptide)는 세포 침투 능력을 갖고 있는, 비교적 작은 크기를 가진 펩타이드를 일컫는다. 실제로 CPP라는 물질은 1988년도에 처음 HIV/AIDS 바이러스의 일부분인 TAT(Trans Activating Transcriptional activator) 물질이 세포 안으로 흡수되는 것을 계기로 세포막을 투과하지 못하는 약물을 세포 내로 전달하기 위한 해결 방법으로 꾸준히 연구 되어 왔으며 지금까지 가장 널리 알려진 CPP 중 하나가 TAT이다. 그동안 여러 CPP물질이 개발 또는 발견 되어왔으나 이들 대부분은 인간으로부터 유래된 물질이 아닌 바이러스 등 타 생명체로부터 유래된 물질로서 인간에게 투여하기에는 독성 문제가 심각하여 개발이 중단되거나 사용 되어질 수 없는 등 여러 가지 한계를 보여 왔다. 연구결과에 의하면 높은 비율이 세포 핵으로 침투 하는 TAT 펩타이드와는 달리, GV1001 은 세포 안으로 침투 후, 주로 세포질 안에 분포 하는 것으로 확인 되었다.

또한 GV1001은 자체의 세포 침투 능력을 가지고 있을 뿐만 아니라, DNA, siRNA 와 같은 고분자 물질과 결합 후, 이러한 물질들을 세포 내로 전달하는 운반체로써의 역할을 한다고 밝혔다. siRNA 는 최근 항암치료제 개발에 많이 이용되고 있는 물질로 암세포에서 과다 발현 되는 유전자를 억제 시키는 역할을 한다. GV1001 에 의해 전달된 DNA의 발현과, siRNA 의 타겟 유전자 발현감소는 GV1001을 이용한 다양한 치료법 개발의 가능성을 보여주고 있다. 분석연구 결과에 의하면 GV1001은 HSP70/90 단백질과 결합 및 상호작용을 하며 이러한 상호작용이 GV1001의 세포 침투 기능에 중요한 역할을 하는 것으로 나타났다. GV1001과 결합 및 상호작용을 하는 HSP70/90 단백질은 암세포에서 과다 발현되는 단백질이며, GV1001과 HSP70/90의 결합을 이용한 세포 내 약물 전달 방법은 새로운 치료 가능성을 제시하고 있다.

게재된 논문에 의하면 이미 안전성과 항암 효과를 인정 받은 GV1001은 새로운 특성인 CPP 기능과 약물로써의 가능성을 가지는 고분자 물질의 효율적 세포 내 전달 능력을 규명 함으로써, GV1001의 CPP 기능을 이용한 새로운 치료제 개발의 높은 가치를 지닌다고 밝혔다.