HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스는 고형암 치료용 차세대 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘SynKIR-110’의 임상 1상이 계획대로 진행 중이라고 밝혔다. 현재 펜실베이니아대학교병원과 MD 앤더슨 등 주요 암센터에서 환자 투여가 이뤄지고 있으며, 코호트4 마무리 단계에 진입했다.

회사는 올해 말 또는 내년 상반기 미국에서 열리는 주요 학회에서 SynKIR-110의 안전성과 초기 효능을 담은 임상 1상 중간데이터를 공개할 예정이다.

SynKIR-110은 재발성·불응성 난소암, 담관암, 중피종을 적응증으로 개발 중이다. 이번 1상은 안전성 평가와 함께 초기 효능을 확인하고 임상 2상 권장용량(RP2D)을 도출하는 것을 목표로 한다. 해당 적응증은 미충족 의료 수요가 높은 영역으로, 향후 2상에서 확증적 데이터를 확보할 경우 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가신청(BLA)을 추진할 계획이다.

베리스모는 임상 2상 진입에 대비해 GMP 생산 역량을 강화하고 있으며, 미국 동부 소재 위탁생산(CMO) 기업에 기술 이전을 진행하는 등 상업화 준비도 병행하고 있다.

브라이언 킴 베리스모 대표는 고형암 임상에서 환자 투여가 빠르게 확대되고 있는 점은 주요 암센터들의 관심과 임상적 수요를 반영하는 신호라며, 제조·품질관리(CMC)와 임상 개발 과정에서 내부 역량을 입증하는 성과라고 설명했다.

CAR-T 치료제는 혈액암 분야에서 높은 치료 효과를 보이며 시장이 확대돼 왔으나, 고형암에서는 T세포 탈진(T-cell exhaustion) 등 한계가 지적돼 왔다. 베리스모는 이러한 문제를 개선하기 위해 독자적 ‘KIR-CAR’ 플랫폼을 개발했다. NK세포에서 발견되는 KIR 수용체를 T세포에 적용해 과도한 에너지 소모를 줄이고, 세포가 장기간 기능을 유지하도록 설계한 것이 특징이다. 회사 공동 창업진은 세계 최초 상용화 CAR-T 치료제 ‘킴리아’ 개발 경험을 보유하고 있다.

베리스모는 고형암 치료제 SynKIR-110과 함께 혈액암 치료제 ‘SynKIR-310’의 미국 다기관 1상도 진행 중이다. 지난해 12월에는 소포림프종혁신연구소(IFLI)와 전략적 투자 및 파트너십을 체결했으며, 내년에는 SynKIR-310의 초기 임상 데이터를 발표할 계획이다. 아울러 HLB이노베이션과 함께 CAR-T 제조 공정의 효율성을 높이기 위한 차세대 기술 개발도 추진하고 있다.