앱튼은 최근 글로벌 독점권을 확보한 ‘버릭사포(Burixafor, 코드명 GPC-100)’의 미국 임상 3상과 품목허가 추진에 속도를 낸다고 31일 밝혔다.

GPC-100은 다발성골수종(Multiple Myeloma)를 비롯한 혈액암 환자를 대상으로 한 미국 임상2상 시험에서 기존 약물보다도 적혈구와 백혈구를 만드는 줄기세포인 조혈모세포와 면역세포를 빠르게 말초혈액으로 이동시키는 ’가동화제’ 기능을 훨씬 효과적으로 수행하는 것이 입증된 약물이다. 이 물질은 CXCR4와 ADRB2라고 불리는 세포막 단백질 혼합체에 결합해 작용하며 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정(Orphan Drug Designation) 받은 바 있다.

앱튼은 미국 임상2상 결과를 기반으로 FDA와 협의해 임상3상 프로토콜을 확정하고 신속하게 후기 임상 개발을 본격화할 계획이다. 유사 적응증에서 빠르게 임상과 품목허가가 이루어진 사례로 같은 CXCR4 계열 약물인 모틱사포티드(제품명 ‘아펙스다’)는 122명을 대상으로 한 단일 임상3상만으로 2023년 9월에 FDA 품목허가를 획득했다. 이는 수백에서 수천명 규모의 시험이 필요한 일반 항암 신약과 달리 소수의 임상3상만으로 품목허가 가능함이 입증된 것이라고 회사측은 설명했다.

이와 더불어 FDA 희귀의약품 지정에 따라 신속심사제도를 활용할 경우 허가기간을 대폭 단축할 수도 있다. 또한 미국에서 시판 후에 특허 존속기간과 별개로 7년간 희귀의약품 독점권도 부여받게 돼 특허가 만료된 이후 구간까지 시장성을 방어할 수 있다.

앱튼이 우선적으로 주목한 시장은 혈액암 환자의 조혈모세포 가동화 시장이다. 다발골수종을 비롯한 혈액암 치료에서 다잘렉스(Darzalex, 성분명 ‘daratumumab’) 처방이 급증하고 있지만 이 약물은 혈액암 세포뿐만 아니라 조혈모세포나 백혈구에도 결합해 이 세포들의 이동을 방해한다. 이런 문제를 극복하기 위해 G-CSF라는 백혈구 증식 약물을 병용투여 하는 것과 동시에 조혈모세포를 미리 채집해 두었다가 자가이식 하거나 다잘렉스의 방해를 뚫고 조혈모세포를 이동시킬 수 있는 GPC-100과 같은 가동화제를 병용투여가 필수적이다.

회사 관계자는 “기존 가동화제는 작용하는 데 10~14시간이 필요해 그 효과가 매우 제한적”이라며 “이에 반해 GPC-100은 1시간 이내에 작동하는 것이 미국 임상2상에서 확인된 바 있고 이는 GPC-100이 절대적인 시장 우위를 점할 수 있음을 의미한다”고 말했다. 

혈액암 치료 가동화 시장에서 GPC-100이의 가치는 전망이 아니라 이미 라이선스 거래로 증명됐다. 2023년에 모틱사포티드는 승인 직후에 아시아 지역 권리를 중국 광저우 글로리아바이오사이언스에, 아시아를 제외한 나머지 지역 권리를 아일랜드 에어미드에 각각 이전했다. 이 두 건을 합친 계약금은 3억5800만달러(약 5,000억원)이고 로열티는 순매출의 23%에 달한다.

회사 관계자는 “앱튼의 GPC-100은 동일한 경로로 진입하는 만큼 혈액암 치료 가동화 시장에서 적어도 모틱사포티드 이상의 수익을 낼 수 있을 것”이라며 “뿐만 아니라 빠르게 성장하는 다잘렉스 등 다발골수종 치료제의 사용 확대에 힘입어 병용 약물로서 그 시장성이 크게 성장할 것으로 기대된다”고 설명했다.

2025년 다잘렉스의 글로벌 시장 규모는 97억 4,400만 달러(약 13조원)로 시장 규모가 빠르게 증가하고 있다. GPC-100은 다잘렉스의 대표 적응증인 다발성골수종 뿐만 아니라 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구질환(SCD) 등에도 적용될 수 있다.

앱튼은 GPC-100의 보다 큰 잠재가치를 세포·유전자치료(Cell&Gene Therapy) 분야에서 찾고 있다. GPC-100은 혈액 내 존재하는 조혈모세포 또는 면역세포 숫자를 빠르게 증가시킨다. 이 특성은 차세대 항암 세포치료 요법으로 기대를 모으고 있는 인비보 카티(in vivo CAR-T)가 너머야 할 난제를 해결해줄 수 있다.

인비보 카티는 외부에서 환자의 혈류 내로 항암유전자를 주입하면 이 유전자가 T세포에 들어가 그 T세포를 암세포만 공격하는 표적항암세포로 만드는 기술이다. 해당 치료법이 상업화 가능한 성공률을 달성하려면 유전자가 들어갈 목표 T세포의 숫자가 유전자 투입 때에 맞춰서 짧은 시간 내에 아주 빠르게 많아져야 한다. 목표물이 많아야 명중확률이 높아지는 원리이다.

GPC-100은 동물실험 뿐만 아니라 미국에서 수행된 임상2상 시험에서 투약 후 1시간 내에 혈액 내 면역세포 수치를 크게 증폭시키는 것이 확인된 바 있다. 이는 GPC-100이 단순한 조혈모세포 가동화제가 아닌 인비보 카티의 효율과 상용성을 높일 수 있는 ‘CAR-T 부스터 플랫폼’으로도 사용될 수 있음을 의미한다.

앱튼 관계자는 “GPC-100은 빠르게 미국 FDA 품목허가를 획득할 수 있는 장점 뿐만 아니라 그 범용성으로 인해 큰 시장 창출 능력을 지녔다”며 “앞으로 GPC-100이 앱튼의 기업 가치를 획기적으로 증가시키는 핵심 신약 에셋(asset)이 될 것으로 확신한다”고 강조했다