HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 27일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에 FGFR2 융합·재배열 표적 항암제 ‘리라푸그라티닙’의 담관암 2차 치료제 적응증에 대한 신약허가 신청(NDA)을 완료했다고 밝혔다. 이에 따라 간암 1차 치료제에 이어 담관암 2차 치료제까지 두 적응증에 대한 FDA 허가 절차가 동시에 진행된다.

엘레바는 지난 23일 간암 1차 치료제 NDA를 제출한 데 이어 담관암 2차 치료제 신청도 마무리했다. 이번 신청서에는 글로벌 임상시험에서 확보한 유효성 및 안전성 자료와 함께 비임상시험 결과, 원료의약품과 완제의약품의 제조·품질관리(CMC) 자료 등 FDA 심사에 필요한 문서를 포함했다.

리라푸그라티닙은 담관암 적응증과 관련해 2022년 미국 식품의약국으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로, 2023년 혁신신약(Breakthrough Therapy)으로 지정됐다. 지난해 FDA와의 공식 협의를 통해 추가 확증 임상 3상 없이 임상 2상 결과를 근거로 한 가속 승인 경로(Accelerated Approval Pathway)로 허가 신청이 가능하다는 동의를 확보했다.

이 약물은 담관암 대상 임상 2상(ReFocus)에서 2차 치료제로 사용됐으며, 객관적 반응률(ORR) 46.5%, 반응지속기간 중앙값(mDOR) 11.8개월을 기록했다. 범-FGFR 억제제에서 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%로 나타났다. 회사 측은 기존 허가 FGFR 억제제 대비 낮은 수준이라고 설명했다.

리라푸그라티닙은 우선심사(Priority Review) 대상으로 지정될 가능성이 있으며, 적용 여부는 FDA의 본심사 착수(Acceptance for Filing) 단계에서 결정된다. 통상 최초 신약허가 신청의 경우 약 2개월간의 접수심사를 거친 뒤 본심사에 들어가며, 우선심사 적용 시 약 6개월, 일반심사일 경우 약 10개월의 심사 기간이 소요된다. 이에 따라 우선심사로 지정될 경우 담관암 2차 치료제 허가 여부는 9월경 결정될 것으로 예상된다.

HLB 관계자는 “간암과 담관암 신약의 허가 신청을 연이어 완료하며 두 개의 글로벌 항암제를 동시에 FDA 심사 절차에 올렸다”며 “임상·비임상·CMC 전반에서 글로벌 규제 기준에 부합하는 자료를 준비했다”고 밝혔다. 이어 “리라푸그라티닙이 임상 2상에서 효능과 안전성을 입증한 만큼 FDA 심사 과정에서도 요구 사항에 적극 대응해 허가 절차를 진행하겠다”고 말했다.