이엔셀이 샤르코-마리-투스 병(Charcot-Marie-Tooth disease, CMT) 치료 후보물질 ‘EN001’에 대해 유럽의약품청(EMA)에 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 신청했다고 27일 밝혔다.

이번 신청은 희귀 신경질환 치료제로서 EN001의 개발 가능성을 유럽에서 제도적으로 인정받고, 시장 진입 시 각종 인센티브와 권리 기반을 선제적으로 확보하기 위한 전략의 일환이다.

이엔셀은 2025년 2월 EN001의 CMT 적응증에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 당시 CMT 치료제로서 개발 타당성을 인정받았으며, 이번 EMA 신청은 미국 지정에 이은 글로벌 확장 전략으로 풀이된다.

CMT는 말초신경 손상으로 근력 저하와 감각 이상, 보행 장애 등이 점진적으로 악화되는 희귀 유전성 신경질환이다. 현재 근본적 치료법은 제한적이며, 글로벌 시장에서도 미충족 의료 수요가 높은 질환으로 분류된다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(MSC) 기반 치료제로 개발되고 있다. 회사는 초기계대(early-passage) 세포 운용과 자체 세포배양 플랫폼 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 차별화 요소로 제시했다. ENCT는 세포 노화를 최소화하고 치료 관련 인자 분비를 강화하는 개념으로 설계됐으며, EN001은 손상된 말초신경 부위로 이동해 신경수초 재생을 유도하는 것을 목표로 한다.

현재 이엔셀은 CMT1A 환자를 대상으로 국내 임상을 진행하고 있으며, 임상 데이터 확보와 제조·품질관리(CMC) 일관성 검증을 통해 글로벌 시장 진입을 추진하고 있다.

회사 관계자는 “EMA 희귀의약품 지정 신청은 EN001 글로벌 개발 전략을 본격화하는 단계”라며 “임상 진전과 함께 글로벌 제약사와의 파트너링 및 기술이전 가능성도 지속적으로 검토할 계획”이라고 밝혔다.

EMA의 희귀의약품 지정은 희귀의약품위원회(Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) 심사를 거쳐 결정된다. 지정될 경우 과학 자문과 수수료 감면 등 개발 지원이 제공되며, 허가 이후 일정 기간 시장 독점권 등 인센티브가 부여된다.