젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 알츠하이머병 글로벌 2상 임상시험 결과를 내달 초 발표한다.

24일 젬백스에 따르면 미국 및 유럽 7개국에서 진행한 알츠하이머병 2상 임상시험에 대한 최종 결과 보고서(Clinical Study Report, CSR)를 2주 내 수령할 예정이다.

이번 임상시험은 지난 2022년 10월 미국에서 첫 환자 등록을 시작으로 미국과 유럽 7개국 43개 기관에서 진행됐다. 경증에서 중등증 단계의 알츠하이머병 환자 199명을 대상으로 50주 동안 GV1001 0.56mg, 1.12mg 또는 위약을 피하 주사하여 알츠하이머병 평가척도(ADAS-cog11) 및 일상생활활동 평가(A-IADL-Q), 임상치매평가척도(CDR-SB), 삶의 질 설문지(QoL-AD) 등을 이용한 유효성 평가와 더불어 안전성 평가를 진행했다.

젬백스는 앞서 국내에서 실시한 알츠하이머병 2상 임상시험을 통해 GV1001의 치료제 가능성을 확인한 바 있다. 당시 중등도에서 중증 단계의 환자를 대상으로 6개월간 투약을 진행한 결과, 중증장애점수(SIB) 등 주요 지표에서 위약군 대비 뚜렷한 개선 효과가 나타났다. GV1001 투여와 관련된 중대한 부작용이나 이상 반응은 보고되지 않아 약물의 안전성을 확인했다.

젬백스 관계자는 “국내에서 진행된 2상 임상시험 대비 투약 기간과 환자 규모 모두 2배 이상으로 확대하여 진행된 이번 임상시험이 무사히 마무리되었고, 최종 결과 확인만 남겨두고 있다”며, “여전히 미충족 의학적 수요가 큰 알츠하이머병의 치료제 개발에 있어 의미 있는 결과가 나오기를 기대한다”고 말했다.

GV1001은 펩타이드 기반 신약후보물질로, 신경세포 내 베타아밀로이드 축적과 타우 단백질의 응집을 억제하며, 항염증·항산화, 미토콘드리아 보호 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 약물이다.