젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 국내에서 처음 진행되는 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 임상시험의 첫 환자를 등록했다고 21일 밝혔다.

젬백스에 따르면 지난 20일 서울대학교병원 운영 서울특별시 보라매병원에서 PSP 치료제 GV1001의 2상 임상시험 첫 환자 등록이 완료되었다.

PSP 임상시험은 서울의대 신경과 이지영 교수(서울특별시 보라매병원)를 연구책임자로, 보라매병원을 비롯하여 서울대학교병원, 삼성서울병원, 분당서울대학교병원, 경희대학교병원에서 진행된다.

PSP 환자 75명을 대상으로 6개월 동안 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여 하여 질환의 중증도 개선 효과 및 안전성을 평가한다.

PSP는 비전형 파킨슨증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환이다. 병의 진행속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다. 발병 원인은 아직 다 밝혀지지 않았으나 타우 단백질 손상으로 인해 뇌 신경세포에 염증이 생기고 신경세포 사멸이 나타나는 등 전형적 신경퇴행성질환인 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사한 부분이 있다.

젬백스는 알츠하이머병 2상 임상시험에서 성공적인 결과를 도출한 GV1001이 PSP 치료에도 효과가 있을 가능성을 보고 전임상시험을 진행하였다. 전임상시험 결과, GV1001은 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여주었다. GV1001은 텔로머라제의 다양한 기능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전 약물로, PSP환자의 뇌 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대된다.

임상시험 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수는 “치료제가 없어 많은 환자들이 어려움을 겪고 있는 PSP에 대한 국내 첫 임상시험을 시작하게 되어 기쁘다”며, “이번 임상시험을 통해 PSP 치료제로서 GV1001의 안전성 및 유효성을 과학적으로 확인할 수 있기를 기대한다”고 말했다.

젬백스 관계자는 “첫 환자가 등록된 만큼 임상 환자 모집에도 속도가 붙을 것으로 기대한다"며, “치료제가 절실한 환자들에게 빠른 시일 내에 희소식을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 밝혔다.

한편, 젬백스는 알츠하이머병, PSP 등 신경퇴행성질환에 대한 연구를 이어가고 있다. 알츠하이머병의 경우 국내 2상 임상시험을 성공적으로 마쳤으며, 글로벌 2상 임상시험은 미국 및 유럽 7개국에서 순항 중이다. 알츠하이머병은 지난달 삼성제약에 국내 실시권을 이전한 바 있으며, 글로벌 기술이전도 검토 단계에 있다. PSP는 글로벌 임상시험에 나설 계획이다.