siRNA(small interfering RNA)는 암, B형/C형 간염, AIDS 등 현재 효율적인 치료제가 없는 난치성 질병들에 대하여, 그 병의 원인이 되는 단백질 생성을 유전자 수준에서 억제하는 근본적인 치료방법이 될 것으로 기대되고 있는 신약개발 기술이다.
생체 내에서 유전정보로부터 단백질 합성에 관여하는 RNA를 선택적으로 분해시켜 단백질 합성을 방해하는 현상을 RNA간섭(RNAi)이라고 하는데, 이러한 RNA간섭 현상을 효율적으로 일으키게 할 수 있는 합성RNA를 siRNA라고 한다.
RNAi와 siRNA는 세계적으로 이 기술을 이용한 치료제 개발기업이 급증하면서 관련 연구가 활발히 진행되고 있다. 특히, 1998년 RNAi를 규명해낸 미국 스탠퍼드 의대 앤드루 파이어 교수와 매사추세츠의대 크레이그 멜로 교수가 올해 2006년 노벨 생리의학상 수상자로 선정되면서, 유전자연구와 신약개발에 있어서의 무한한 가능성에 다시 한번 크게 주목하고 있다.
바이오니아는 세계적 수준의 합성유전자 기술을 바탕으로 siRNA 생산 및 siRNA 디자인서비스에서부터 siRNA 전달시스템 개발 연구, siRNA 신약개발까지 siRNA 분야에서 폭넓은 기반을 구축하여 왔다. 올해만 해도 미국의 Alnylam사와의 siRNA 특허사용계약에 이어 siRNA Library 출시, 디자인시스템 관련 특허 출원, KAIST로부터의 siRNA-PEG 나노전달체 전용실시권 확보 등, siRNA 관련 연구개발 및 사업화를 지속적으로 추진해 오고 있다. 여기에 이번 공동연구계약으로 siRNA 신약개발에 있어서 현재 진행 중인 항암, 항 관절염 유전자 치료제 개발에 COPD 치료제 개발을 신약개발 pipeline에 추가하게 된 것이다.
이번 바이오니아와 예일대와의 공동연구는 예일대 연구팀에서 특정 단백질을 과발현시킨 형질전환 쥐(transgenic mice)를 사용하여 찾아낸 새로운 COPD 치료 후보 유전자들을 대상으로 한다. 이 유전자에 대응하는 고효율의 siRNA를 바이오니아에서 설계, 개발한 후 세포내 적용(in vitro)검증까지 완료하면, 이를 다시 예일대가 보유한 동물 모델에서 COPD에 대한 치료 효과를 연구하게 된다. 바이오니아는 예일대와의 공동연구를 통해 확보하게되는 특허 등의 공동권리자가 되고, 상업적인 전용실시권의 우선권을 갖게 된다. 이번 공동연구 계약의 성사에는 바이오니아가 확보하고 있는 siRNA-PEG 전달기술 및 siRNA 설계능력이 크게 작용한 것으로 평가하고 있다.
COPD는 만성 기관지염(chronic bronchitis)이나 폐기종(emphysema)등을 포함하는 만성적인 호흡장애 폐질환을 말한다. COPD는 일반인에게는 다소 생소한 질환으로 보이지만, WHO 자료에 의하면 전세계적으로 2005년 환자수 8천만명에, 3백만명의 사망원인이 된 무서운 질환이다. 또한 흡연 및 대기오염이 주요 발병원인으로써 환자수가 지속적으로 증가할 것으로 예상되어, 2030년에는 COPD가 전세계 사망원인 중 4번째가 될 것으로 보고 있다.
미국의 경우 NIH 발표에 의하면 미국내 사망원인 4위로, 2002년 COPD 치료에 사용된 직접비용총액을 180억달러로 추산하고 있다. 국내 연구조사결과에서도 2000 ~2004년까지 5년 사이에 환자수가 30% 증가하였으며, 45세 이상 남성의 12% 이상을 환자로 보고 있는데, 대기환경의 악화에 따라 환자수가 계속 증가할 것으로 우려하고 있다. 한편, DATAMONITOR에 따르면 전세계적으로 천식/COPD 치료제 시장은 2005년 170억달러 규모에서 2014년까지 230억달러 규모로 확대될 것으로 추정하고 있다. COPD의 근본적인 치료법은 개발되지 않은 상태이며, 현재의 일반적인 치료는 주로 증상의 억제나 폐기능 개선에 머무르고 있다.
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