젬백스앤카엘이 28일 알츠하이머병 치료제 GV1001의 글로벌 2상 임상시험 환자 투약을 마쳤다고 밝혔다. 이번 임상은 2022년 10월 미국에서 첫 환자 등록을 시작으로 미국과 유럽 7개국 43개 기관에서 진행됐으며, 회사는 연내 최종 결과 발표를 목표로 하고 있다.

이번 시험은 경증 및 중등증 알츠하이머병 환자 199명을 대상으로 50주간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하 주사해 위약 대비 유효성과 안전성을 평가하는 방식으로 설계됐다.

젬백스는 앞서 국내에서 수행한 2상 임상에서 유효성과 안전성을 확인한 바 있다. 중등도에서 중증 환자에게 6개월간 GV1001을 투여한 결과, 중증장애점수(SIB) 등 주요 평가지표에서 대조군 대비 개선 효과가 관찰됐다. 특히 고용량 투여군에서 SIB 점수 감소 폭이 상대적으로 작게 나타나 통계적으로 유의한 차이를 보였다고 설명했다.

GV1001은 항산화 작용과 미토콘드리아 보호, 뇌 내 면역 환경 개선 등 복합 기전을 갖는 약물이다. 회사 측은 기전 연구를 통해 GV1001이 미세아교세포(microglia)와 성상교세포(astrocyte)에 작용해 신경 염증을 완화하는 것으로 확인했다고 밝혔다.

젬백스 관계자는 “미국과 유럽 여러 기관과 협력해 계획에 맞춰 환자 투약을 완료한 것은 의미 있는 진전”이라며 “철저한 데이터 분석을 통해 글로벌 임상에서도 GV1001의 유효성과 안전성을 입증하겠다”고 말했다.

한편 젬백스는 진행성핵상마비(PSP)에 대해서도 국내 최초 2상 임상시험을 완료했다. 회사는 해당 시험에서 내약성과 질환 진행 지연 경향을 확인했으며, 이를 토대로 글로벌 3상 임상을 준비 중이다. 현재는 국내 2상 완료 환자를 대상으로 12개월 연장 임상을 진행하고 있으며, 총 18개월간의 장기 투여 효과와 안전성을 추가로 평가할 계획이다.