퇴행성 뇌질환 치료제 전문 기업 옙바이오는 성균관대학교 의과대학 및 미국 존스홉킨스대학교 연구팀과 공동으로 파킨슨병 발병 기전에 기반한 항파킨슨병 약물에 대한 연구개발 결과를 저명 학술지인 ‘사이언스 중개의학(Science Translational Medicine)’에 게재하고 그 성과를 공개했다고 13일 밝혔다.

파킨슨병은 알츠하이머병 다음으로 발병률이 높은 퇴행성 뇌질환으로, 65세 이상에서 약 2% 정도가 발병되고 있다. 뇌의 흑질에 존재하는 도파민 분비 신경세포의 사멸로 발병하며, 알츠하이머병과 달리 신경세포 사멸과 관련된 원인 단백질이 다양하고 복잡해 아직까지 근본적인 치료제는 없는 상황이다.

기존의 약물들은 장기 복용시 다양한 부작용과 효능이 줄어드는 단점이 있다. 이를 극복할 새로운 신약개발이 진행 중이나 현재까지는 환자 흑질내 도파민 유지에 초점이 맞춰진 약물들로 근본적인 원인 해결을 위한 약물은 아직 성공 사례가 없다.

파킨슨병 치료 신약 개발을 위해 옙바이오 공동 연구팀은 병의 근본원인을 치료할 수 있는 제어 메커니즘을 연구해왔다. 도파민 신경 세포의 사멸에 중요한 '파킨(Parkin)-패리스(Paris)-PGC-1α' 신호체계를 극복하기 위해 연구진은 ‘PGC-1α’ 발현량을 증가시키는 약물 개발을 진행해 왔다.

실제 파킨슨병 환자의 흑질 내에서는 파킨 단백질이 여러 내·외 요인으로 인해 기능이 상실되고 파킨 하위 기질인 ‘패리스’가 축적돼 결국 PGC-1α의 생성이 억제된다. 이는 미토콘드리아의 기능 이상으로 이어져 흑질부분의 신경세포가 사멸돼 파킨슨병이 발병한다.

연구진은 PGC-1α 발현량을 증가시키는 약물을 발굴하기 위해 8320종의 후보군을 스크리닝했다. PGC-1α를 3배 이상 증가시키는 약물인 ‘파네졸(Farnesol)’을 동정했으며, 파네졸의 항파킨슨병 효용성을 입증했다.

옙바이오는 이번 논문에서 보고한 파네졸에 비해 PGC-1α 생성 강도가 1.3배 가량 높은 'YPD-01'을 이미 보유하고 있다 (사진 참조). 현재 전임상 실험에서 세포 실험과 유효성 검증을 마치고 장기 독성 동물실험 결과를 기다리고 있다. 현재 YPD-01은 항파킨슨병 치료 약물로서 국내 특허 등록 및 국제 특허(PCT) 출원이 완료됐다.

박치후 옙바이오 대표는 "세계 최초의 파킨슨병 기전 연구가 세계적으로 저명한 학술지에 게재돼 그 가치를 인정받을 수 있게 됐다"라며 "YPD-01은 이번 연구로 밝혀진 기전에 기반한 최초의 합성 신약으로 기대를 모으고 있다"라고 말했다.

옙바이오는 파킨슨병과 알츠하이머병 같은 퇴행성 뇌질환 치료제 및 파킨슨병 조기 진단 바이오마커와 진단키트를 전문적으로 개발하고 있다. YPD-01 외에도 알츠하이머병과 헌팅턴병 치료제 'YND-02', 파킨슨병 바이오마커 'YPDBM-01' 등 현재까지 치료제가 없는 시장을 타깃으로 조기 진단 및 혁신 신약 후보물질들을 개발 중이다.