젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 9일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 13일 밝혔다.

이번 승인으로 젬백스 GV1001의 PSP 글로벌 신약 개발이 본격화된다. PSP는 아직 치료제가 없다. 파킨슨병과 유사한 증상으로 파킨슨 증후군 중 하나로 분류되지만, 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고, 파킨슨병에 사용되는 약물에도 잘 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 질환이다.

젬백스는 이번 임상시험을 통해 질환 개선 효과와 안전성을 확인한다. PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여 하며, 30~40개 기관에서 진행된다. 향후 영국과 유럽의약품청(EMA) 승인 신청도 계획하고 있다.

젬백스는 이미 국내에서 PSP 임상시험을 진행하고 있다. 지난 6월 첫 환자를 시작으로 현재까지 59명(79%)의 환자 등록을 완료하며 순항하고 있다.

GV1001은 PSP 전임상시험에서도 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여주었다.

인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 GV1001은 항노화, 항산화, 항염증 작용을 하는 것으로 알려져 있다. PSP 전임상시험과 알츠하이머병 2상 임상시험에서 유효성을 입증한 데 이어 국내외 PSP 2상 임상시험에서도 긍정적 데이터를 확보할 것으로 기대된다.

젬백스 관계자는 “GV1001은 뇌 내 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전이 확인된 신약 물질”이라며, “국내에 이어 글로벌 무대에서도 치료 효과를 확인할 수 있게 된 만큼 GV1001이 세계 최초 PSP 치료제가 될 수 있도록 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.

한편, 젬백스는 PSP 치료제 GV1001에 대해 한국희귀·필수의약품센터에서 지정 추천서를 발급받아 식품의약품안전처에 희귀의약품 지정 신청을 마친 상태이다. 국내 2상에서 유효성을 확인하면 조건부 신약 신청과 함께 상업화가 가능해진다. 젬백스는 향후 FDA 등 해외에서도 GV1001의 희귀의약품 지정을 위한 절차를 진행할 예정이다.