삼성제약㈜은 지난 5일 식품의약품안전처(이하 식약처)에 알츠하이머병 치료제 GV1001의 국내 3상 임상시험계획(IND) 변경 승인을 신청했다고 8일 밝혔다.

변경된 임상시험계획은 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자 750명을 대상으로 GV1001 1.12mg을 24주(6개월) 투여한 후 중증장애점수(SIB, Severe Impairment Battery) 및 전반적 임상 평가(CIBIC-plus, Clinician's Interview-based Impression of Change-plus)를 통해 위약 대비 우월성을 확인하는 프로토콜이다.

기존 임상시험계획과 달라진 것은 투여 용량군의 단순화에 따라 임상 환자 수가 줄어든 점이다. 애초 GV1001 투여군은 0.56mg과 1.12mg 두 개 군이었으나 0.56mg군을 제외하고 1.12mg군으로만 임상시험을 진행하겠다는 것이다. 이 경우 임상환자 수가 936명에서 750명으로 줄게 된다.

삼성제약은 지난 5월 젬백스앤카엘로부터 GV1001의 국내 실시권을 취득한 이후 '최적의 3상 임상시험 진행'을 위한 프로젝트를 진행해 왔다.

이번 변경 승인 신청은 이 과정에서 제기된 효율적이고 원활한 임상 수행에 대한 다수의 알츠하이머병 연구자와 임상 현장 의사들의 의견에 따른 것이다.

GV1001 1.12mg은 2상 임상시험을 통해 1차 유효성 평가 변수인 중증장애점수에서 탁월한 개선 효과를 입증했으며, 안전성 분석에서도 약물에 따른 부작용 및 이상반응은 나타나지 않았다.

삼성제약 관계자는 “이번 변경 신청은 GV1001 1.12mg의 고용량 투여군에서 큰 효과를 나타낸 2상 임상시험 결과에 대한 전문가들의 평가와 권고를 받아들인 결정”이라며, “식약처의 승인을 받게 되면 임상시험 기간 단축 및 비용 절감에 따라 상업화까지 이르는 개발 속도가 한층 빨라지게 될 것으로 기대된다”라고 말했다.

GV1001은 최근 치료 기전을 처음으로 밝힌 논문이 나와 알츠하이머병 치료제 개발 가능성을 높였다는 평을 받고 있다.

한양대 의과대학 고성호 교수팀의 논문에 따르면 GV1001은 성선자극호르몬 방출호르몬 수용체(gonadotropin-releasing hormone receptors, GnRHR)에 작용하여 미세아교세포(microglia)와 성상교세포(astrocyte)를 조절함으로써 뇌 내 면역 사이토카인(cytokine) 역할을 하게 되는 기전이다.

이에 앞서 중등도 및 중증의 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 2상 임상시험에서 GV1001이 언어장애 치료에 뛰어난 효능을 보였음을 밝힌 논문도 발표된 바 있다.

현재 알츠하이머병 치료제 GV1001의 개발은 국내에선 삼성제약이, 글로벌에서는 젬백스가 주도하고 있다. 젬백스는 현재 미국 및 유럽 7개국에서 글로벌 2상 임상시험을 순조롭게 진행 중이다.

삼성제약은 이번 IND 변경이 승인되면 GV1001의 상업화 계획을 본격화해 근본적인 치료가 가능한 차별화된 알츠하이머병 치료제를 시장에 내놓겠다는 계획이다.