젬백스앤카엘(이하 젬백스)이 세계적 권위의 국제학회에서 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 후보물질로서 GV1001의 전임상 결과를 발표한다.

21일 젬백스에 따르면 타우 병증 유발 동물모델(TauP301L-BiFC)에서 GV1001의 전임상시험 결과가 국제 파킨슨병 및 운동 장애 학회(International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders, 이하 MDS) 최신혁신초록(Late-breaking abstract, 이하 LBA)으로 채택되었다.

MDS는 매년 세계 각국의 파킨슨병 및 신경퇴행성, 신경 발달 장애 등의 진단과 치료 분야 관련 전문가 수천 명이 모여 최신 연구 결과를 공유하고 네트워크를 형성하는 글로벌 학회다. 올해는 오는 27일부터 31일까지 덴마크 코펜하겐에서 개최된다.

LBA는 세계적인 연구자들이 까다로운 심사를 통해 임상적, 과학적으로 새롭고 중요하다고 판단하여 채택하는 논문 초록이다. MDS의 LBA 채택률은 25% 내외다.

이번 학회에서는 새롭게 개발한 PSP 마우스 모델을 사용한 4R 타우 병증 실험에서 GV1001이 운동 및 인지기능에 미치는 효과를 발표한다. 4R 타우는 타우 단백질의 여러 가지 형태 중 미세소관(세포 골격)에 결합하는 부위가 4개인 타우 단백질로, PSP에서 발견된다.

LBA는 포스터 세션이 열리는 3일 동안 게시되며, 젬백스는 매일 2시간의 공식적인 발표 및 질의응답 시간을 가진다. 채택된 초록은 MDS 학회 공식사이트에 27일 온라인으로 게시되고, MDS 저널(Movement Disorders)의 증보판(supplement)으로 온라인 출판될 예정이다.

젬백스 관계자는 “세계적인 학회가 GV1001의 PSP 전임상 연구결과에 대해 그 혁신성을 인정했다”며, “현재 진행 중인 PSP 2상 임상시험에 더욱 박차를 가하겠다”고 소감을 밝혔다.

젬백스는 국내 최초로 희귀질환인 PSP 정복에 도전하고 있다 서울대학교병원 운영 서울시 보라매병원을 비롯하여 5개 기관에서 PSP 2상 임상시험을 진행하고 있다. 내년에는 FDA, EMA에 2상 임상시험을 신청하는 등 글로벌 임상시험도 본격화할 예정이다.