젬백스앤카엘(이하 젬백스)과 삼성제약이 개발중인 GV1001이 알츠하이머병 환자의 언어장애 치료에 뛰어난 효능을 보였다는 연구 논문이 나와 관심을 끌고 있다.

논문의 제목은 "GV1001의 중등도 알츠하이머병 환자의 언어장애 치료 효과"로 <대한치매학회지 22-3호>에 7월 말 게재될 예정이다. 논문의 저자는 GV1001의 국내 2상 책임연구자였던 한양대 의대 신경과 고성호 교수 외 임상 연구자들이다.

논문에 따르면 알츠하이머병 치료제 GV1001의 2상 임상 데이터를 하위분석(sub-analysis)한 결과, GV1001은 환자의 언어장애 치료 효과가 큰 것으로 밝혀졌다.

치매하면 먼저 떠오르는 것이 기억상실증이지만 실제 중증 환자 보호자들이 돌봄에서 크게 어려움을 느끼는 것은 환자들과의 의사소통이다.

논문이 주목한 점은 2상 임상 환자들의 언어능력 변화를 보여준 중증장애점수(Severe Impairment Battery, SIB)였다.

SIB는 중등도 이상 알츠하이머병 임상시험에서 임상치매척도(Clinical Dementia Rating, CDR)와 함께 가장 보편적으로 쓰이는 검사도구이다.

SIB는 CDR로는 평가할 수 없는 언어능력 측정에 강점이 있으며 평가항목은 언어력, 기억력, 지남력, 시공간력, 실행력, 집중력, 구성력, 사회적 상호작용, 이름 부르기에 대한 반응 등 9개 분야이다.

SIB의 전체 점수는 100점인데 그 중 언어능력 평가 비중이 46%를 차지한다. 언어능력을 위주로 평가하는 SIB가 알츠하이머병 임상시험에 유용한 이유이다.

2019년, 알츠하이머병 치료제 2상 임상에서 GV1001의 효능을 입증한 것은 SIB점수였다. SIB는 점수가 적게 감소할수록 치매의 진행 속도가 느리다.

2상 임상 결과, 도네페질을 단독 투여한 대조군에서는 SIB 점수가 7.23점이 감소한 반면, GV1001 1.12mg을 투여한 시험군에서는 0.12점 감소에 그쳤다. 0.12점 감소는 치료기간 중 병의 진행이 거의 없었음을 나타낸 것이다.

이번 논문에서는 2상 임상의 SIB점수 중 언어 항목을 따로 떼어 분석했다. SIB 언어 점수는 대조군에서 3.42점 감소 했지만 시험군에선 반대로 0.12점 증가한 것으로 분석되었다. GV1001을 투여한 시험군 환자들의 언어능력이 뚜렷하게 개선 되었다는 의미다.

논문의 저자인 고성호 교수는 "이번 임상2상의 하위분석을 통해 GV1001 투여 환자들의 의사소통능력이 효과적으로 향상되는 것을 확인하였다."고 밝히며 "알츠하이머병 환자의 언어능력은 인지기능과 연관되어 있고 특히 보호자의 간호 부담과 직결되기 때문에 이 영역에서의 효과확인은 매우 중요한 것"이라고 강조했다.

최근 젬백스로부터 GV1001의 국내 임상 개발 및 상업화 권리를 이전 받은 삼성제약은 GV1001을 알츠하이머 치매환자를 위한 언어능력개선 치료제로 특화하여 임상 절차를 밟을 예정이다.

삼성제약 관계자는 "논문에서 제시한 용법, 용량 등을 참고하여 언어 장애 개선에 최적의 효능이 나타날 수 있도록 임상을 준비하겠다" 고 밝혔다.

최근 FDA의 최종 승인을 받은 레켐비 부작용 논란에서 보듯 완벽한 알츠하이머병 치료제는 아직 없기 때문에 병증 전체 치료뿐 아니라 기억력, 행동장애, 언어능력 등 치매 증상별 치료제 개발이 장려되는 추세다.

실제로 지난 5월 미국 FDA가 치매환자들의 초조 증상 개선을 위한 첫 치료제로 렉설티를 승인하면서 치매 치료에도 칵테일(복합치료)요법의 문이 열렸다.

GV1001의 언어능력개선 치료 효과에 대한 고성호 교수팀의 이번 연구결과로 칵테일 요법 도입 등 알츠하이머병 치료의 새로운 접근법에 대한 논의가 촉발할 전망이다.

GV1001의 새로운 적응증 발견이 알츠하이머병 치매 치료의 패러다임을 어떻게 바꾸게 될지 주목된다.