젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 지난 6일 식품의약품안전처로부터 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 GV1001의 국내 2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다. 이번 임상시험은 서울대학교병원에서 운영 관리하는 서울특별시 보라매병원을 비롯하여 서울대학교병원, 분당서울대학교병원, 삼성서울병원, 경희대학교병원에서 진행된다.

PSP는 비전형 파킨슨 증후군으로 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로, 병의 진행속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없다. 주된 증상으로 보행장애 및 자세불안정성, 인지저하, 안구운동장애, 수면 장애 등이 나타난다. 환자들은 목의 근육이 경직되어 아래를 내려다보는 것이 어렵고, 쉽게 잘 넘어진다.

발병 원인은 아직 다 밝혀지지 않았으나 타우 단백질 손상으로 인해 뇌 신경세포에 염증이 생기고 신경세포 사멸이 나타나는 등 전형적 신경퇴행성질환인 알츠하이머병과 병태생리학적으로 유사한 부분이 있다. 이번에 PSP 치료제로 임상시험이 승인된 GV1001은 젬백스가 알츠하이머병 2상 임상시험에서 성공적인 결과를 도출했던 치료제와 동일한 약물이다.

젬백스는 GV1001이 PSP 치료에도 효과가 있을 가능성을 보고 전임상을 진행했다. 동물실험 결과, GV1001은 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 보여주었다.

GV1001은 인간 텔로머라제 유래 펩타이드를 조합해 만든 약물로 항노화, 항산화, 항염증 작용을 하는 것으로 알려진다. 텔로머라제의 다양한 기능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전의 약물인 GV1001은 알츠하이머병과 PSP 등 신경퇴행성 질환에서 뇌의 면역환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 기대하고 있다.

PSP 환자 규모는 미국에서 2만 명 정도로 추정되며, 주요 16개국 기준 26만 명 정도로 추산된다. PSP는 비전형파킨슨증후군 중에서 치료가 힘든 대표적인 질환이기 때문에 이번 2상 임상시험에 성공한다면 파킨슨증후군 정복에도 한 발 가까이 다가갈 수 있게 된다.

이번 임상시험의 연구책임자인 서울의대 신경과 이지영 교수 (서울특별시 보라매병원)는 “이번 임상시험의 의미는 난치성 파킨슨증후군인 PSP에 대한 한국에서의 최초 임상시험이라는 데에 있다. PSP 환자 대상 최초 단계의 임상시험이기 때문에, 이번 임상시험은 먼 길을 가는 단지 시작에 불과하며, 초기 2상 임상시험의 목적인 GV1001의 안전성 및 개발가능성을 확인하는 것에 충실할 것이다. 한편 연구책임자로서는 장애가 있는 환자들의 상태를 살펴 안전하게 다기관 임상시험을 이끌어 나가야 할 막중한 책임을 느끼고 있다. 이번 임상시험을 완수하고 그 결과를 최대한 과학적으로 해석하는 가운데 만약 발전시킬 만한 부분을 발견하여 미래의 희망을 만들 수만 있다면, 본 임상시험의 결과가 어떻게 나오던 상관없이 국내 연구자들의 산학연 협력 모델이 될 수 있는 기념비적인 임상시험이 될 것이라 생각한다”고 말했다.

젬백스 관계자는 “젬백스는 알츠하이머병 2상 임상시험에 이어, PSP 2상 임상시험까지 진행하게 되면서 신경퇴행성질환 전반으로 GV1001의 적용 영역을 확장할 계획"이라며, “이는 15년 넘게 연구해 온 GV1001의 방향성에 대해 마침표를 찍는 것이고, 규모가 날로 커지고 있는 신경퇴행성질환 시장의 선두주자로 나가겠다는 의지를 분명히 하는 것”이라고 말했다.