셀리버리 (대표: 조대웅)가 약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼을 이용한 신약 공동연구개발 가능성을 타진해온 독일기반의 글로벌 Top20 제약사와 플랫폼기술 및 신약후보물질 라이센싱 비즈니스를 위한 포괄적 연구협력계약 (Research Collaboration Agreement: RCA)을 체결했다고 밝혔다.

이 Top20 서유럽 제약사는 독일에 본사를 두고 전세계 5만 명 이상의 직원을 둔 글로벌 빅파마이며, 셀리버리와 계약은 이번이 처음이다. 작년 3월 오스트리아 비엔나에서 열린 파트너링 컨퍼런스인 「바이오-유럽」 에서 글로벌 제약사로는 이례적으로 먼저 비지니스 미팅을 요청할 정도로 셀리버리의 플랫폼기술에 관심을 보였고 최근, 국내 바이오 제약사들과의 복수의 라이센싱 비즈니스를 성사시킨 친한국 기업이다.

이 글로벌 제약사는 TSDT 플랫폼 원천기술을 자사가 확립해 놓은 세포투과능 검증시스템 (cell-permeability evaluation system: CPES)에 적용하여, 이 기술을 이용하기에 가장 적합한 약리물질의 종류 및 타겟질병을 검증하려는 목적으로 연구협력계약 (RCA)을 요청한 것으로 알려졌다. 구체적으로, Top20 글로벌 제약사는 이번 계약을 통해 TSDT 플랫폼을 사용하면 약리물질이 타겟 세포 안으로 얼마나 들어가는지를 정량적으로 분석하고 특히, 전달하고자 하는 약물의 크기와 종류에 따라 전송효율에 어떠한 영향이 있는지를 결정하기 위해 단백질, 펩타이드, 핵산, 항체 등 여러 약리물질의 종류와 크기를 달리하여 다수의 연구를 진행한다고 셀리버리 측 사업개발팀장은 밝혔다.

“이러한 세포투과능 검증시험을 위해, 이 글로벌 제약사 측에서는 새로운 분석시스템 (CPES)을 자체적으로 지난 6개월간 구축할 정도로 당사 기술에 대해 관심과 열의를 보이고 있다.” 라고 설명하면서, “이번 계약은 장기적 파트너쉽을 염두에 둔 첫 계약으로, 이 글로벌 제약사는 TSDT 플랫폼기술에 대해 심도있게 검증 분석 후 기술라이센싱을 해 가져가서 (L/I) 최고의 성과를 얻을 수 있는 질병분야에 적용하고 싶어한다.” 라고 밝혔다.

또한, 이번 계약과는 별개로 셀리버리는 이 제약사의 다른 부서와 세포투과성 핵산치료제 siRNA 개발을 위한 기술라이센싱 계약협상을 지속하고 있다고 알려지고 있는데, 이 부서는 질병분야를 밝히지 않고 있는 적응증에 치료효능을 갖는 siRNA 핵산치료제를 셀리버리의 세포막 투과 펩타이드 aMTD에 화학적으로 접합 (conjugation) 함으로써 새로운 『펩타이드-핵산 치료신약』 으로 개발하여 라이센싱 인 (L/I) 해 가려는 목적이라고 밝혔다. 회사측 사업개발팀장은, “자세한 내용은 밝힐 수 없으나 현재, 구체적 금액까지 협상이 진행 중” 이라고 덧붙였다.

siRNA는 비록 aMTD와 같은 전송기술과의 접목이 필요하지만 실질적으로 모든 유전자의 발현을 통제할 수 있다는 점에서 글로벌 제약사들이 앞다퉈 연구개발에 뛰어들고 있으며, 이 불안정한 RNA 이중가닥을 병변이 일어난 조직 및 세포 내부로까지 전송할 수 있는 기술확보에 매달리고 있다. 2018년 미국의 앨나이람 (Alnylam Pharmaceuticals) 社에서 개발한 트랜스티렌틴 (hATTR) 아밀로이드증 siRNA 치료제가 처음으로 FDA 승인을 받으면서 이 분야에 청신호를 켰다. 이 희귀난치질환은 특정단백질 (트렌스티렌틴)이 높은 농도로 발현되어 온 몸에 축적됨으로써 결국 사망에 이르는 무서운 선천적 유전질환인데, 환자 1명당 연 5억 원의 치료비가 드는 매우 고가의 핵산치료 신약이다.

셀리버리 조대웅 대표는, “기술을 사가지 않을 것이면, 코로나19 상황 속에 바쁜 빅파마들이 돈을 들여가며 이런 일들을 할 이유가 없다. 좋은 결과가 나올 것으로 기대한다” 라고 밝히면서, “현재, 진행 중인 글로벌 제약사들과의 공동연구, 공동개발, 검증계약, 협력계약 등 복수의 협업 이외에 새로운 비즈니스 파트너를 만나 매우 기쁘며, 여러 방향으로 노력해온 일들이 성과로 이어져 가는 과정이라 생각한다. 특히, 이번 장기적 파트너쉽을 위한 포괄적 연구협력계약으로 셀리버리는 세계 20위 내의 4개 제약사들과 신약개발 연구협력 파트너쉽을 맺고 다양한 비즈니스를 진행하고 있다. 그 대상도 싱글체인항체, 재조합단백질, 핵산 (ASO, siRNA) 등 다양한 신약물질을 대상으로 뇌, 심장 등 약물이 전송되기 매우 어려운 장기의 불난치성 질병들을 치료하기 위한 혁신적 신약개발을 이러한 글로벌 제약사들과 공동으로 진행하게 되어 매우 책임감이 크다” 라고 밝혔다.