바이오마커(생체표지자) 기반 혁신신약 개발 기업 메드팩토(대표 김성진)는 9~14일(현지 기준) 온라인으로 개최된 미국 면역항암학회(SITC) 연례회의에서 대장암 환자 대상의 VRGS 바이오마커 발굴에 대한 초기 성과를 발표했다.

메드팩토는 개발 중인 항암신약 ‘백토서팁’과 면역항암제 ‘키트루다’를 대장암 환자에게 병용 투여하고, 치료 반응을 예측할 수 있는 바이오마커 ‘VRGS(Vactosertib response gene signature)’를 발굴했다.

대장암은 현미부수체 불안정형(MSI)과 안정형(MSS)으로 나뉜다. MSI형 환자는 치료 시도가 가능하지만, 전체 환자의 86%를 차지하는 MSS형 환자에게는 면역항암제 단독 투여 시 반응이 낮아 다른 치료법 개발이 시급한 상황이다. 이에 메드팩토는 MSS 환자군을 대상으로 1b/2a상 병용 임상을 진행하고 있다.

메드팩토는 MSS형 환자 24명을 대상으로 병용 투여 전과 후 종양 조직에서 채취한 총 2천530개의 유전자를 분석, 50개 미만의 VGRS 바이오마커를 선정했다. 우선 이번 임상에서 전체 환자를 대상으로 객관적반응률(ORR)과 무진행생존율(PFS)을 종합한 임상효용률(CBR)을 평가한 결과, 33.3%를 기록했다.

반면, 별도 선정한 바이오마커에 높은 발현을 보인 환자들만 분석한 CBR은 85.7%로 확인됐다. 이들 데이터는 키트루다 단독 투여 시 객관적반응률을 기대할 수 없었던 MSS 환자군에게서 새로운 치료 가능성을 엿볼 수 있는 의미 있는 성과다.

메드팩토는 이번 연구 성과를 바탕으로 바이오마커를 이용해 ‘백토서팁’에 반응하는 환자만을 선별 투약할 경우 높은 치료 효과를 낼 수 있을 것으로 예상하고 있다. 또한 임상시험의 성공 가능성을 획기적으로 높일 수 있고 개발 기간도 단축시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다.

메드팩토 관계자는 “MSS 환자 대상 후속 임상은 이번에 발굴한 바이오마커를 적용해 진행하는 것을 목표로 하고 있으며, 다른 임상시험에도 바이오마커 선별 투여를 통해 치료율과 임상 성공률을 향상시킬 것”이라고 밝혔다.