셀리버리는, 세계10위권 글로벌 제약사 다케다 (TAKEDA)와 공동으로 개발한 프리드리히 운동실조증 (Friedreich Ataxia: FRDA) 치료신약의 최종 치료효능 평가시험이 현재 긍정적으로 진행되고 있다는 중간보고를 수령했다고 밝혔다.

셀리버리 TSDT 플랫폼기술이 적용되어 개발된 세포/조직투과성 프라탁신 단백질 (CP-FXN) 치료신약은 셀리버리 내부실험에서, 선전적 프라탁신 단백질 결핍으로 인해 심장이 비대해지고, 심장근육이 탄력을 잃어, 피를 제대로 뿜어 내지 못하는 형질전환 동물모델에서 생명연장 치료효능이 확인된 바 있다. 이 유전병은 일반 정상인의 10 ~ 15% 수준의 생존기간을 나타내어, 결국 청소년기를 넘기지 못하는 치명적 선천성 유전질환이며 치료법은 현재로선 없다고 알려져 있다.

현재, 선천적 비대성 심근증을 유발하는 이 치명적 유전병의 치료제를 공동개발 하는 파트너사인 다케다가 CP-FXN 치료신약을 셀리버리로부터 물질이전계약 (MTA) 및 마일스톤 3단계 계약에 의거하여 직접 일본에서 치료효능 평가시험을 진행 중이며, 지금까지의 실험결과를 최근 통보받았다고 회사측 공동개발 책임자는 밝혔다.

셀리버리 측은, “선천적 비대성 심근증 및 심부전 형질전환 질환동물에 CP-FXN 단백질제제를 정맥주사로 투여하여 실험개체들의 몸무게 변화, 초음파 심장 심전도 및 생존률 등 눈에 보이는 임상소견을 관찰하게 된다. 이 모든 시험이 완료되면, 모든 개체들의 혈장 및 뇌, 심장, 간 등 주요장기에서의 약동학 및 약력학 (PK/PD)을 분석하여, 최종적으로 프리드리히 운동실조증 치료효능이 있는지를 종합적이며 정량적으로 평가하게 된다” 라고 밝혔다.

“이 선천적 유전병을 초래하는 프라탁신 단백질이 심장에서 결핍되게 되면, 심장기능을 점진적으로 잃게 되어 심장이 비대해지고, 부정맥이 생기며 무엇보다도 몸무게가 심각히 줄어들면서 제대로 움직이지 못하다가 정상 개체의 15% 정도의 수명을 넘지 못하게 된다. 이때, 치료신약이 투여되면 이러한 모든 치명적 임상증상이 정상화 되어, 죽음을 모면하고 정상개체와 유사한 운동성 및 생존기간을 갖는 놀라운 치료효능이 나타내게 되는데, 현재 이 시험 진행상황을 다케다 측에서 알려온 것이다” 라고 설명을 이어갔다.

“현재까지 치료효능 평가시험이 일본에서 정상적으로 진행되고 있으며, 실험개체들이 모두 다 건강하고, 몸무게가 줄어들지 않고 있으며, 죽은 개체가 없다” 라고 알려 왔다고 밝혔다. 셀리버리 측은, “앞으로 2 ~ 3주가 골든타임 일 것이다. 이 기간을 죽지 않고 생존하며 무사히 넘긴다면, 이 무서운 유전병에 대한 새로운 신약이 탄생하게 되는 것” 이라고 의미를 부여했다.

조대웅 대표는, “신약은 최종 성공하기까지 섣부른 판단은 금물이고, 아직 치료효능 시험이 진행 중 이므로 신중해야 한다. 다만, 현재까지 아무런 문제없이 잘 진행되어 있다는 점이 중요하고, 앞으로도 잘 진행될 것으로 기대하며 최선을 다 할 뿐이다. 본 치료효능 검증이 완료되면, 아마도 우리 단독으로 비임상/임상개발 단계를 진행 하지는 않을 것으로 예상하며, 후보물질에 대한 라이센싱 아웃 (L/O) 뿐 만 아니라, 약리물질을 생체 내 병든 세포 안으로 전송 시킬 수 있는 TSDT 플랫폼 원천기술에 대한 비독점적 기술수출도 동반 기대하고 있다” 라고 밝혔다.

그는, “신약개발은 시간과의 싸움이며 빨리 진행하고 싶다고 되는 사업이 아니므로, 상대와의 계약에 의한 절차와 단계를 준수하면서 최선을 다하고 있지만, 개인적으로 큰 기대를 하고 있는 것은 숨길 수 없는 사실이다” 라고 소회를 밝혔다.