셀리버리는 퇴행성 뇌질환 치료신약인 iCP-Parkin의 빠른 임상개발 진입을 위해 우수의약품제조 및 품질관리기준 (cGMP)에 부합하는 재조합단백질 제제 전문위탁생산기관 (cGMP CMO)인 KBI 바이오파마 (KBI Biopharma, 더햄, 노스 캐롤라이나, 미국)와 비임상/임상시료 대량생산 계약을 체결했다고 9월 4일 밝혔다.

셀리버리의 파킨슨병 (PD) 치료신약인 iCP-Parkin은 파킨슨병에서 운동능력 (motor function)을 발병 이전 수준으로 회복시키는 치료효과 (Top 1% SCI급 저널 Science Advances 5월 발표) 뿐만 아니라, 더 나아가 파킨슨병에서 유래되는 인지능력 (cognitive function) 상실 회복효능 (95%)과, 또 다른 퇴행성 뇌질환인 알츠하이머병 (AD) 치매모델에서 기억력을 포함한 인지능력 회복효능 (103%)을 보임으로써, 현대사회에서 가장 많은 퇴행성 뇌질환의 쌍두마차인 파킨슨병과 알츠하이머병으로 인한 심각한 인지능력 장애 즉, 치매 치료제로써 치료범위를 획기적으로 넓혔다고 회사측은 강조했다.

셀리버리는 “2년여의 생산공정 개선 및 단백질 구조 변환을 통해 동질성 (homogeneity), 구조적 안정성 (structural stability), 생산성 (productivity)을 약으로써 대량생산할 수 있는 수준으로 끌어올리는 과정을 성공적으로 마치고 드디어, 기술적으로 세계 최고 수준의 cGMP 위탁생산기관인 미국 KBI에 이러한 모든 정보를 그대로 기술이전 (tech transfer) 하고, KBI가 이것을 분석/평가하여 대량생산이 가능하다고 결정하여 생산계약이 체결된 것이다.” 라고 밝혔다. 이로써, 셀리버리는 미국 KBI 에서 파킨슨병 및 알츠하이머병의 운동능력과 기억력을 포함하는 인지능력을 이 치명적 뇌질환 발병 이전수준으로 되돌려 놓을 수 있는 치매 치료제로 개발하는데 충분한 양의 약물을 확보할 수 있게 되었다고 밝혔다.

또한, “이번 계약으로 iCP-Parkin의 라이센스인 (L/I)을 원하는 북유럽 글로벌 제약사가 요구하던 의약품 물리화학적 제조/품질에 관한 제원 및 관리 (CMC)와 글로벌 Top10 제약사가 요구하던 뇌 약동학/약력학 (Brain PK/PD)을 도출할 수 있게 되어, 이 신약의 글로벌 신약화에 한걸음 다가서게 되었다.” 라고 설명했다.

파킨슨병은 도파민 뇌신경세포에서 생긴 나쁜 단백질 응집체 (aggregates)가 뇌신경세포 및 뇌조직에 쌓여 세포사멸을 유발시킴으로써 신체 운동기능과 인지기능을 점차적으로 마비시키고 결국 죽음에 이르게 하는 치명적인 퇴행성 뇌질환이다. 또한, 알츠하이머병은 뇌조직 해마 (hippocampus) 부위의 뇌신경세포에 베타 아밀로이드 (Aß) 단백질 응집체가 쌓여 뇌세포를 죽음에 이르게 하여 기억력을 포함한 인지기능 상실이 급속히 진행되는 악성 퇴행성 뇌질환이다.

파킨슨병 환자 수는 전세계적으로 약 1,000만명 규모이며, 관련 시장은 2022년 6조 원 이상에 이를 것으로 예측되며 알츠하이머병의 경우, 전 세계적으로 환자 수는 약 1억 5000만명 규모이며, 관련 시장은 2024년 16조 원 이상에 이를 것으로 예측된다. 현재까지 개발중인 단일 또는 이중 항체치료제를 포함한 대다수의 퇴행성 뇌질환 치료 후보물질들은 혈뇌장벽 (blood-brain barrier: BBB) 투과율이 낮고 혹, 소량 투과하여 뇌조직 내로 유입된다 하더라도, 실제 단백질 응집체가 만들어지고 분출되는 마치 생산공장과도 같은 뇌 신경세포 내부로는 전혀 들어가지 못해 세포 안의 단백질 응집체들과 이를 만들어내는 기전을 막을 수 없어 파킨슨병과 알츠하이머병에 대한 근본적인 치료제가 없는 심각한 실정이다.

반면, 최근 세계적인 Top 1% 수준의 SCI급 학술저널 사이언스 어드벤시스 (Science Advances)에 iCP-Parkin을 신약으로써 등재시키어 파란을 일으켰던 셀리버리의 세포/조직 투과성 파킨슨병 치료신약은 뇌신경조직 및 뇌세포 안으로 직접 들어가 파킨슨병과 알츠하이머병의 근본적 원인이 되는 손상된 미토콘드리아와 병리적 단백질 응집체의 생성을 원천 차단하고 제거하여 궁극적으로 뇌신경세포를 보호하고 활성화 시키는 기전특이적 표적 뇌질환 치료신약이다.