셀리버리가 글로벌 제약사인 다케다와 공동개발 중인 신약개발 프로잭트가 중소벤처기업부 국책과제에 선정되었다고 공시를 통해 밝혔다.

(주)셀리버리는 「약리물질 생체 내 전송기술 (TSDT)」을 기반으로 바이오신약의 연구∙개발 및 라이센싱을 사업모델로 하는 코스닥 상장사 (268600)로 현재 파킨슨병-, 췌장암-, 고도비만-치료신약 및 골형성 촉진제, 유전자교청 치료법 등을 독자 신약 파이프라인으로 개발하고 있으며, 글로벌 Top10 제약사인 다케다와 프리드리히 운동실조증 (FRDA) 치료신약, 아시아 혁신제약사 1위 다이이찌 산쿄와 올리고핵산 치료제를 공동개발 중이고, 글로벌 Top3 제약사와 공동으로 TSDT 플랫폼기술 검증시험 중에 있는 첨단 플랫폼기술 기반 바이오 제약사이다. 최근에는 사이언스 어드벤시스 (Science Advances: 상위 1% SCI 저널, 2020 인용지수 17) 저널에 파킨슨병 치료신약 iCP-Parkin에 대한 후보물질 도출 및 치료효능 메커니즘 규명에 관한 연구내용이 등재 (2020년 4월호, 4. 30) 되었다.

이번 선정된 과제 (제목: 세포/조직 투과성 프라탁신 (CP-FXN) 개발을 통한 프리드리히 운동실조증 세포 내 단백질 치료법 확립, 연구비 10억, 2년)의 목표는 프리드리히 운동실조증을 치료할 수 있는 CP-FXN 신약물질의 도출 및 이를 대량생산 하여 비임상 및 임상단계에 진입시키는 것이며, 전 과정 중 언제든 글로벌 바이오신약으로 라이센싱 하는 것을 목표로 하고 있다.

이번 국책과제 전문가 평가에서, “선행연구결과로 보아 기술이 적절하고 우수하며, 검증 관련 선행연구 기술 및 관련 지식재산권을 확보하고 있어 기술개발의 가능성 및 적정성이 있는 것으로 판단된다”는 기술성 평가와 함께, 사업성 측면에서, “사업화 가능성이 보이며, 파급력이 있을 것으로 판단되고, 주관기업의 기술개발역량이 우수하여 임상전 물질까지 성공 가능할 것으로 판단된다” 라는 의견을 받았다. 또한, 정책부합성 측면에서도 “빅3정책 바이오헬스에 부합성이 있다” 라는 평가를 받았다고 회사측은 밝혔다.

셀리버리 조대웅 대표는 “이번 신규 정부과제 선정은 셀리버리의 기술력을 인정받은 여러 증거 중의 하나이며, 다른 신규 파이프라인들도 국가 R&D 과제에 경쟁을 통해 선정되어 현재까지 9개 과제 (미국 마이클제이폭스재단 연구비 포함)에 약 90억 원을 수혜 받았고, 앞으로도 계속해서 국가 연구비 지원을 받을 것이다” 라고 말했다.

프리드리히 운동실조증 (FRDA)은 프라탁신 (FXN) 유전자 돌연변이로 인해 프라탁신 단백질이 결핍되고 결국 운동성을 조절하는 뇌신경 세포와 심장근육 세포가 파괴되어 정상수명의 10~15% 수준의 생존기간을 갖는 무서운 선천성 유전질환이다.

또한, 회사측은 본 과제 선정을 통해서 “현재 운동실조증은 근본적인 치료제가 없는 실정이지만, 이번에 개발 성공한 CP-FXN은 단백질을 직접 보충하는 방식으로 근본적인 치료를 가능하게 하고, 신약개발이 어려운 희귀질환 치료제 분야에서 안전성이 높은 새로운 패러다임의 치료제를 개발할 수 있음을 증명 하였으며, 현재 글로벌 제약사 (세계 10위권의 다케다제약)와 공동개발을 진행중이며, 빠른 시일 내에 라이센싱 아웃을 통한 이익 창출을 기대할 수 있을 것” 이라는 파급효과가 있을 것이라 밝혔다.

다케다와는 현재 공동개발 계약의 마지막인 마일스톤 3 단계를 진행 중이며, CP-FXN의 동물모델에서의 효과 평가를 보고 있다. 이번 다케다와의 검증시험이 성공할 시 CP-FXN의 라이센싱아웃 (L/O) 뿐만 아니라, 크게 보면 TSDT 플랫폼기술에 대한 검증시험이므로 다케다는 플랫폼기술 자체를 라이센싱 해가고 싶어한다고 회사측은 설명하며, “계약 규모는 다케다가 Denali社로부터 혈뇌장벽 투과 항체기술을 1조원 이상에 라이센싱 하였으므로, 셀리버리의 TSDT 플랫폼은 그 규모를 상회할 것으로 기대된다.” 라고 조대표는 밝혔다.