셀리버리, 선천적 유전질환 치료를 위한 유전자교정 줄기세포치료법 개발 성공
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셀리버리, 선천적 유전질환 치료를 위한 유전자교정 줄기세포치료법 개발 성공
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셀리버리는 산업통상자원부의 투자자연계형 기술개발사업 (소재부품기술개발·소재부품이종 기술융합형) 과제 (과제번호: 10062201)에 「TSDT를 이용한 단백질소재 유전체 조절효소군 및 역분화 줄기세포 유도인자군의 개발 및 상용化」를 주제로 지난 3년간 총 30억 원의 연구개발비가 투입된 국가 R&D 과제에 대해 4월 29일 소재부품 최종평가위원회로부터 최종 성공판정을 받았다고 밝혔다.

이번 과제를 통해 개발 완료한 3가지 신물질은 세포투과성-유전체조절효소 (iCP-Cre), 세포투과성-유전자가위 (CP-Cas9) 그리고, 세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군 (6종의 iCP-RF) 이다.

유전질환 또는 유전자 이상으로 인한 불·난치성 질환을 앓는 환자의 체세포를 떼어내 세포투과성- 역분화 줄기세포 유도인자군 (6 iCP-RFs)을 처리하여 안전하고 효율적인 환자유래 유도만능 줄기세포 (iPS cell)를 만들고, 여기에 세포투과성-유전자가위 (CP-Cas9)를 처리하여 질병을 일으키는 타겟 유전자를 정상으로 교정한 환자유래 유도만능줄기세포주 (target gene-edited patient-derived iPS cell line)를 구축하여 치료제 개발에 이용하거나 직접 환자에 투여하여 줄기세포 치료법을 구현할 수 있는 유전자 교정과 줄기세포 치료법을 융합하는 혁신적 유전체- 및 세포운명-조절 단백질소재 신약물이다.

회사 관계자에 따르면 현재 글로벌 제약사 2곳과 이 기술을 어떻게 상용화할 것인가에 대하여 논의 중인 것으로 알려졌다.

또한, (주)셀리버리에서 개발한 이 세포투과성-유전체교정/유전자가위와 세포투과성-역분화 줄기세포 유도인자군의 3건의 특허가 미국과 유럽에 동시 출원되어 등록심사 중이며, 줄기세포 및 유전자치료 등 재생의료 관련 규제가 첨단재생의료 ·첨단바이오의약품법 (첨생법)으로 완화될 것으로 예상되는 요즘 추세에 맞물려 더욱 시너지 효과를 낼 것으로 기대된다고 밝혔다.
 

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