파미셀(김현수.김성래 대표)이 생산하는 골수유래 중간엽줄기세포가 새로이 개발된 고분자 물질과 접목 시 유전자 치료의 핵심적인 역할을 할 중요한 매개체가 될 것으로 기대된다.

파미셀의 줄기세포에 생분해성 고분자 물질인 ‘PAM-ABP’와 치료효과를 높일 수 있는 유전자를 결합시켜 전달 시 관련 유전자 발현이 우수하다는 연구결과가 국제 학술지인 ‘Journal of Controlled Release(이하JCR)’에 ‘VEGF therapeutic gene delivery using dendrimer type bio-reducible polymer into human mesenchymal stem cells (hMSCs)’라는 제목으로 게재되었다.

JCR(최근 5년간 Impact Factor: 7.768)은 약학/약리학 분야의 상위 10% 내에 들어가는 저널로 약물전달시스템 연구분야에서 세계 최고 수준을 자랑한다.

‘PAM-ABP’는 유전자 도입에 일반적으로 사용되는 바이러스성 벡터(Vector)가 가진 돌연변이 유발, 면역원성 및 세포독성 등의 문제점을 해결하기 위해 새롭게 개발한 고분자 물질이다.

이번 연구에서는 ‘PAM-ABP’가 유전자를 효율적으로 줄기세포에 도입시켜 유전자 발현을 최적화할 수 있고 세포독성이 없을 뿐만 아니라 줄기세포 고유의 특성을 변화시키지 않아 향후 줄기세포 기반 유전자치료제 개발의 가능성이 높음을 확인하였다.

공동연구를 수행한 美 유타대 김성완박사는 “줄기세포가 차세대 바이오의약품으로 성장하고 있으나 임상에서 더욱 효과적인 치료제가 되기 위해서는 원하는 부위로의 표적화, 생존율 과 치료 효율을 향상 시킬 수 있는 유전자 도입이 필요하다”고 말했으며 “파미셀이 생산하는 중간엽줄기세포에 새롭게 개발한 고분자 물질과 관련 유전자를 적용 시 이를 충족시킬 수 있는 차세대 줄기세포 유전자 융합치료제 개발이 가능할 것이다” 라고 말했다.

지난 2012년 파미셀은 유타대학과 줄기세포치료제를 보다 향상된 방법으로 환자의 손상부위에 전달할 수 있는 효율적인 약물전달시스템을 개발하기 위해 MOU를 체결한 이후 세간의 이목을 집중시키는 연구 성과를 잇달아 발표하고 있다.

올해 상반기에는 중간엽줄기세포를 마이크로 단위의 다공성 고분자 물질(Porous PLGA/PEI1.8k,, 이하 PPP)에 접합시켜 줄기세포의 생존율과 생착률을 높일 수 있는 약물전달구조체의 개발에 대한 연구결과를 동일한 저널에 게재한 바 있다.

파미셀 김현수 대표는 “파미셀은 현재 유전자 또는 수지상 세포와 결합한 차세대 줄기세포치료제 개발에 박차를 가하고 있다”고 말했으며 “세계적으로 줄기세포를 기반으로 한 바이오 의약품의 개발이 이루어지고 있으며 당사는 이 분야에서 새로운 시장을 창출해 나갈 것이다”라고 말했다.