차병원그룹 차바이오앤디오스텍이 “배아줄기세포 유래 망막색소상피세포”를 이용한 근시성망막변성치료제에 대해 식품의약품 안전처(MFDS)에 임상 신청 계획서를 제출했다고 29일 밝혔다.

근시성망막변성이란 일부 근시가 아주 심한 사람들에게서 나타나는 비정상적인 망막의 변화를 말하는 것으로 -0.6디옵터 아래 시력을 가진 사람들 중 시신경과 황반주위의 맥락막 혈관들에서 변화가 생긴 것을 말한다, 국내 2만8천여명의 환자가 있는 것으로 추정되고 있으며 치료 방법은 현재로서는 없다.

이번에 진행될 망막줄기세포 치료제는 차바이오앤디오스텍과 미국 ACT (Advanced Cell Technology)사와의 공동연구개발의 성과다. 현재 이 망막줄기세포치료제로 양사는 희귀질환인 스타가르트와 노인성황반변성에 대한 美FDA와 한국 식품의약품 안전처에 임상 승인을 받고 임상시험 중에 있으며, 세번째 적응증으로 근시성 망막변성에 대한 임상 시험을 준비중이다. 미국에서는 이미 지난 2월 FDA의 승인을 받아 지난 2월 본격적인 임상에 들어갔다. 30세 이상의 근시성망막변성환자 12명을 대상으로 안전성과 내약성을 평가 받는 임상시험을 미UCLA의 줄스 스타인 아이 인스티튜트(Jules Stein Eye Institute, UCLA)에서 진행 중인 것으로 알려지고 있다.

차바이오앤디오스텍과 ACT사는 배아줄기세포 유래 망막색소상피세포 치료제를 2건의 임상시험 허가외에도 2010년 3월 스타가르트병에 대해서는 미국 보건성(US Department of Health and Human Service)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정 받은 바 있다. 그 결과, 세금공제 혜택을 비롯해 임상시험을 위한 자금지원 획득 기회, FDA 승인 가속화, 약품승인에 대한 최대 7년 동안의 마케팅 독점 허락 등 다각도의 혜택을 받을 수 있어 향후 빠른 임상시험 전개에 도움을 줄 것으로 기대된다.

한편 “배아줄기세포 유래 망막색소상피세포”를 이용한 근시성망막변성치료제 임상시험은 분당차병원에서 진행될 예정이다.