셀리버리는 글로벌 10위권의 다국적 제약사인 다케다와의 「뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발」 프로젝트의 마지막 마일스톤 3단계에서 운동실조증 (ataxia) 및 비대성 심근증 (hypertrophic cardiomyopathy) 치료효능 평가에 있어서 최대 관심사였던 약동학/약력학 (PK/PD) 분석결과를 다케다 측으로부터 전달 받았다고 밝혔다.

제3의 위탁연구기관 (CRO) 에서 객관적으로 진행된 약력학 (PD) 효능평가 결과, 심장의 생물학적 활성도가 단 1회 투여만으로 20%나 상승하는 결과를 얻었으며, 약동학 (PK) 결과 심장뿐만 아니라 뇌조직 깊숙한 대뇌피질까지 셀리버리의 TSDT 플랫폼에 의해 뇌기능을 정상화 시키고, 심장기능을 되살릴 수 있는 신약후보물질이 전송됨을 증명했다고 다케다 측 분석보고서가 명시하고 있음을 밝혔다. 이번 결과가 앞으로 진행될 사람을 대상으로 한 임상실험 설계에 많은 도움이 될 것이라고 양사는 밝혔다.

11차 화상회의에 참석한 다케다 공동개발 총책임자는, “원래 약물이 잘 들어가지 않는 장기인 심장과 뇌에서 전송 단백질이 충분히 검출되었고, 특히 뇌에서 1시간 내 검출되는 결과에 놀랐다” 라고 밝혔다. 이번 프로젝트가 성공하면 이 신약물질의 라이센싱 아웃 (L/O) 뿐만 아니라, 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술 또한 라이센싱 아웃 (L/O)의 대상이 될 수 있기 때문에 이번 실험은 매우 중요했다.

8월부터 일본과 미국에서 각기 진행될 뇌질병 동물모델 (운동실조증)과 심장질병 동물모델 (비대성 심근증)에서 치료효능 검증시험은 셀리버리 내부에서 진행한 프로토콜 그대로 재현성만 검증할 예정이다. 이미 증명되어 이번 화상회의 시 발표된 치료효능 결과, 특정농도로 주 3회 정맥주사 시 30%의 몸무게 회복효과와 60% 생존율 상승, 73%의 심박수 회복효과를 보였을 뿐만 아니라, 심장세포 섬유화억제 및 심장세포 괴사를 저해하여 심장기능을 정상化 시킴으로써 궁극적으로 생명보존 효과를 증명했다.

셀리버리 측은 “이미 당사 연구진에 의해서 여러 번 증명된 심장 및 뇌 질병 동물모델에서의 치료효능이 다케다에 의해서 최종 재증명되면 라이센싱 딜에 돌입할 것이 기대된다.” 라고 밝혔다.

이번 다케다와 공동으로 개발 중인 단백질치료법의 핵심은, 특정단백질이 뇌와 심장에서 부족하면 프리드리히 운동실조증 (FRDA)이 발병할 뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지 (cardiac arrest)를 일으켜 사망하게 되는 치명적 선천적 유전병 (inherited genetic disease)이 발병하는데, 이 난치병을 치료하기 위해 개발된 단백질신약이 이번 셀리버리가 개발하고 다케다에서 약동학/약력학 (PK/PD) 실험으로 그 약리효능이 증명된 세포조직투과성 단백질제제이다.

회사측은, “현재 FRDA 환자에게는 항산화물질 등 일시적으로 증상을 완화시키는 약물 이외에 근본적인 치료제가 없는 상황이다. 따라서, 환자에게 부족한 이 단백질을 뇌 신경세포 및 심장 근육세포 내로 직접 전송시키는 것만이 유일한 근본적 치료법이며, 이를 위하여 다케다와 현재 신약공동개발을 수행 중이며, 현재까지 모든 단계에 성공하고 있다” 라고 밝혔다.