강스템바이오텍(대표이사 이태화)은 식품의약품안전처로부터 류마티스 관절염 줄기세포 치료제 ‘퓨어스템 알에이주’의 임상 1·2a상 시험계획(IND)을 승인 받았다고 19일 밝혔다.

이번 임상 1·2a상 시험은 총 33명의 중등도 이상의 만성 류마티스 관절염 환자를 대상으로 하며 용법·용량 설정 및 유효성을 평가할 예정이다. 임상수행 기관은 서울특별시 보라매병원이며 2a상 단계에서 다기관으로 확대 진행된다.

한편 강스템바이오텍은 2015년 류마티스 관절염 임상 1상을 단회투여로 진행한 결과 안전성과 상업화 가능성을 확인한 바 있다.

이번 임상 1·2a상에서는 단회 투여 임상 시험 결과를 바탕으로 유효성과 치료 지속성을 높일 수 있는 반복투여 방식으로 4주 간격 3회 투여로 진행 될 예정이다.

류마티스 관절염 치료제의 글로벌 시장 규모는 2016년 533억불에서 2022년에는 553억불까지 성장할 전망이다.

현재 시판되고 있는 류마티스 관절염 치료제들은 대부분이 항체 의약품인 TNF-α 억제제로 시장에서 절대적인 우위를 점하고 있다. 2015년과 2016년 전 세계에서 가장 많이 팔린 의약품 톱 5 대부분이 이들 치료제로 향후 몇 년간 이러한 치료제 시장 판도는 지속될 것으로 예상하고 있다.

하지만 항체 치료제는 다양한 부작용이 존재하며 불응하는 환자가 많다는 점이 한계로 환자들의 새로운 치료제에 대한 기대가 굉장히 높다.

강스템바이오텍이 개발중인 류마티스 관절염 치료제는 류마티스 관절염 환경에서 가장 핵심적인 사이토카인(당단백질의 일종)인 TNF-α와 IL-1β에 반응하는 복합적 작용기전을 통한 면역조절을 나타내는 치료제이다. 이러한 치료제의 작용 기전은 지난 2016년 12월 네이처에서 발간하는 ‘Cell Death & Disease’에 발표된 퓨어스템 알에이주의 연구 논문을 통해 보고 되기도 했다. 논문에 따르면 세포 수준에서 확인한 제대혈 줄기세포의 작용 기전이 실제 류마티스 관절염 환자로부터 채취한 질환 특이적 타겟 세포에 대해서도 동일하게 적용된다는 것을 확인했다.

회사 관계자는 “류마티스 관절염 줄기세포 치료제는 복합적인 작용기전을 통해 효과적인 면역 조절이 가능하다는 점에서 기존 항체 치료제가 듣지 않는 불응성 환자에게도 효과를 나타낼 수 있음을 입증했다”며 “현재 치료제를 대체할 수 있는 유일한 대안이 줄기세포 치료제가 될 것으로 자신하고 있다”고 밝혔다.

강스템바이오텍 이태화 대표는 “이번 1·2a상 임상에서는 치료제의 경쟁력 강화를 위해 반복투여로 진행하며 유효성에 대한 좋은 결과를 얻을 수 있을 것으로 기대한다”며 “기존의 불완전한 류마티스 관절염 치료제를 대신하여 환자들에게 새로운 치료 대안이 될 수 있도록 최선을 다해 개발에 성공하겠다.”고 말했다