㈜바이오니아는 미국 예일대(YALE University) 의대 호흡기 내과 COPD(Chronic Obstructive Pulmonary Disease, 만성폐쇄성폐질환)센터 연구팀과 siRNA를 이용한 COPD치료제 개발에 관한 공동 연구에서 발굴한 새로운 치료 후보 유전자인 엠피레귤린(Amphiregulin)의 새로운 작용기전과 Amphiregulin siRNA를 이용한 치료효과에 관한 논문이 세계적 온라인 학술지 제이비씨(JBC; Journal of Biological Chemistry) 2012년 12월호에 게재됐다고 밝혔다.

COPD(Chronic Obstructive Pulmonary Disease, 만성폐쇄성폐질환)는 만성 기관지염(chronic bronchitis)이나 폐기종(emphysema)등을 포함하는 만성 호흡장애 폐질환을 말한다. COPD는 일반인에게는 다소 생소한 질환으로 보이지만, 세계보건기구 (WHO) 자료에 의하면 2005년 전세계 환자수 8천만명중에, 3백만명의 사망원인으로 알려진 무서운 질환이다. 흡연 및 대기오염이 주요 발병원인으로 지속적 증가가 예상되어, 2030년에는 COPD가 전세계 사망원인 중 4번째가 될 것으로 보고 있다.

시장분석에 따르면 전세계 천식/COPD 치료제 시장 규모는 2005년 170억 달러에서 2014년 230억 달러까지 확대될 것으로 추정하고 있다. COPD의 근본적인 치료법은 현재 개발되어 있지 않았으며, 현재의 일반적인 치료는 주로 증상의 억제나 폐기능 개선에 머무르고 있는 실정이다.

바이오니아는 예일대와 2006년부터 COPD치료제 개발에 관한 공동연구를 진행해왔다. 예일대 연구팀과의 공동연구를 통해 새로운 COPD 치료 후보 유전자들을 발굴해냈고, 이번에 그 중 하나인 엠피레귤린 유전자의 발현을 억제시킨 동물 모델에서 COPD에 대한 치료 효과가 확인되어 논문을 발표하게 되었다. 엠피레귤린은 상피세포 성장인자 수용체에 결합해 세포 내로의 신호전달 경로를 활성화 시켜 세포증식과 조직재형성에 관여한다는 그 기능이 알려져 있는데, COPD 치료에 있어서도 매우 효과적인 타겟임이 확인된 것이다. 특히 이번 논문은 치료 후보물질의 효과를 유전자 수준에서 명확히 제시함으로써 차세대 유전자 신약기술을 활용한 COPD치료제 개발 가능성을 크게 높였다는데 그 의의가 있다. 관련 사항들은 특허출원도 완료하였다.

향후 바이오니아가 독자 개발한 차세대 RNAi 나노입자치료제인 SAMiRNA 기술과 예일대 COPD센터의 축적된 비임상 및 임상테스트 경험과 전문성을 결합해, COPD 치료제의 치료 효과에 대한 추가 검증 연구를 본격화할 예정이다. 이를 통해 글로벌 제약회사와 치료제 개발에 대한 전략적 제휴 및 기술이전 논의를 일으킬 수 있을 것으로 기대된다.

㈜바이오니아는 RNAi 치료제 개발에 핵심 기술인 생체 내 질병 표적 장기세포까지 효과적으로 전달할 수 있는 나노입자형 RNAi 물질로 자체 개발한 SAMiRNA를 토대로 차세대 신약 개발 분야에서 두각을 나타내고 있다. 2005년부터 연구를 시작해 개발된 SAMiRNA는 세계 최초의 단일분자구조로 된 siRNA prodrug로서, 바이오니아는 관련 기술에 대한 40여 건의 특허 보유를 통해 RANi 기반의 난치병 치료 신약개발을 위한 원천기술의 독점적 지위를 확보하고 있다. 현재 글로벌제약사인 사노피와 항암신약 후보 개발을 위한 공동연구가 진행 중에 있다.