올릭스 주식회사는 자사의 비대칭 siRNA 플랫폼 기반 간질환 치료제 개발을 위해, 미국 AM 케미컬社 (AM Chemicals, AMC) 로부터 siRNA와 같은 핵산치료제를 간조직으로 전달할 수 있는 기술인 N-아세틸갈락토사민 (GalNAc, 이하 갈낙)-접합 기술의 특허권과 노하우에 대한 전세계 권리를 독점 도입하는 라이센스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.

올릭스는 RNA간섭 플랫폼 기술 기업으로, 질병을 일으키는 유전자 발현을 억제하는 RNA간섭 치료제를 개발 중이며 자체 기반기술로 임상에 진입한 아시아 최초의 기업이다. 올릭스는 화학적 변형을 통해 별도 전달체의 도움 없이 세포 안으로 전달 가능한 '자가전달 비대칭 RNA간섭 원천 기술 (cp-asiRNA)'을 보유하고 있으며 현재 비대흉터, 황반변성, 망막색소변성증, 특발성 폐섬유화, 탈모 등 국소 투여 가능 질환에 대한 10여개 신약 프로그램을 개발 중이다. 지난해 3월에는 프랑스 안과 기업 떼아 (Thea)에 황반변성치료제의 유럽 판권에 대한 기술이전 계약을 체결한 바 있다. 

RNA간섭 치료제 분야의 글로벌 선도 기업인 미국의 앨나이람社 (Alnylam)는 전신투여를 통해 간으로 RNA의 전달이 가능한 갈낙 기술을 통해 플랫폼 기술의 확장성을 기반으로 한 대규모의 기술수출을 기록한 바 있다. 이러한 상황에서 RNA간섭 치료제 분야의 아시아 선도 기업인 올릭스가 갈낙 기술을 도입하기로 한 결정은 그동안 진행해온 국소 투여 치료제 개발을 넘어서서 현재 글로벌 제약사들의 관심이 집중되고 있는 심혈관계 및 대사 질환을 포함한 간 질환 치료제 개발에 본격적으로 뛰어들겠다는 의미로 해석된다.

올릭스 이동기 대표는 "갈낙 기술을 이용한 siRNA의 간조직으로의 전달은 앨나이람의 급성 간성 포르피린증 치료제 기보시란 (Givosiran)의 FDA 승인으로 가능성이 검증되었으며 현재 RNA간섭 선도기업들이 신약 개발에 주력으로 사용하고 있는 기술이다. 앨나이람 뿐 아니라 애로우헤드(Arrowhead), 다이서나(Dicerna) 와 같은 RNA간섭 기업들은 갈낙-접합 간조직 전달기술을 바탕으로 각각 수조원에 달하는 대형 기술이전 계약을 글로벌 제약사들과 체결한 바 있다. 올릭스는 이번 AMC로부터의 독점적 기술도입 계약 체결을 통해 독자적인 간 전달 기술을 확보함으로써 세계 선도 RNA간섭 기업들과 기술적으로 대등한 수준을 달성하였으며, 현재 논의 중인 복수의 글로벌 제약사 들과의 플랫폼 기술이전 협상에서 유리한 위치를 확보하게 되었다" 고 본 기술도입의 의의를 밝혔다.

이번 계약에 따라 올릭스는 갈낙-비대칭 siRNA 합성을 위해 AMC의 갈낙-포스포아미다이트 및 제어된 다공성 유리(controlled pore glasses, CPGs)를 공급받게 되며, AMC는 선급금과 향후 개발 진행에 따라 단계별 마일스톤 및 로열티를 받게 된다.

이 대표는 “AMC의 핵산치료제 간 전달 기술을 도입하게 된 것을 큰 기회로 여기고 있다”면서 “AMC의 갈낙-접합 기술과 올릭스의 비대칭 siRNA의 접목을 통해 다양한 난치성 간 질환에 대한 효과적인 표적 치료제의 개발을 크게 가속화할 것”이라고 말했다.

앨나이람이 더 메디신스 컴퍼니(현재 노바티스)에 기술이전한 고콜레스테롤증 치료제 인클리시란 (Inclisiran)도 갈낙 기술을 적용한 것인 만큼 갈낙 기술은 RNA간섭 치료제 개발의 화두로 거론되고 있음에도 불구하고 현재 갈낙 기술을 확보한 RNA간섭 기업이 소수에 불과한 상황에서 올릭스는 이번 갈낙-접합 기술 확보로 심혈관계 및 대사성 질환 치료제 개발로 플랫폼을 확장함으로써 글로벌 기술이전에 우호적인 환경을 만든 것으로 보여, 앞으로의 행보가 기대된다.