크리스탈지노믹스(대표이사 조중명)는 앱토즈 바이오사이언스 (Aptose Bioscience Inc., 이하 ‘앱토즈’)가 미국FDA(Food and Drug Administration, 식품의약국)로부터 백혈병 신약후보 CG-806의 임상 1상 시험 IND(Investigational New Drug, 이하 ‘IND’)신청서의 검토를 완료하였으며, 임상 1상 시험을 허가받았다고 26일 밝혔다.

이번 허가로 시작할 첫번째 임상 1상시험은 확장가능한 다기관, 공개, 단계적 증량 임상 1A/B상으로 CLL/SLL (만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종) 및 NHL(비호지킨림프)환자에서 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 효능 평가를 하게 된다.

앱토즈는 표준 항암치료요법에서 치료효과를 보지 못했거나 실패한 CLL/SLL (만성 림프구성 백혈병/소림프구성 림프종) 및 NHL(비호지킨림프)을 포함하는 재발성 또는 난치성 B세포 악성종양 환자들을 대상으로 CG-806을 경구투여 방법으로 임상 1상 시험을 실시할 계획이다. 이번 임상시험은 2019년 2분기경 시작 될 예정이다.

또한 이 임상시험을 통해 사람을 대상으로 한 안전성, 및 예측가능한 약동학 데이터를 확보하여 재발성 또는 난치성 AML/MDS(급성골수성백혈병/골수이형성증후군)환자들을 대상으로 별도의 임상1상을 진행 할 수 있도록 미국FDA에 신청할 예정이다.

앱토즈의 윌리엄 G 라이스(William G Rice) 대표는 “우리는 미국 FDA가 pan-FLT3 및 pan-BTK 저해제인 CG-806의 임상시험을 수행하도록 허용한 것을 매우 기쁘게 생각한다.”며 “CG-806은 암의 동물모델에서 매우 우수한 항암효과와 안전성을 입증한 바 있으며, 사람을 대상으로 진행하게 될 이번 임상시험에서도 역시 훌륭한 결과를 얻을 것으로 기대하고 있다.” 고 밝혔다.

크리스탈은 CG-806을 2016년 6월 약 3,600 억원 (한국/중국 제외 전세계 판권)과 2018년 6월 1,340 억원 (중국판권)의 수출을 포함하여 총 4,940 억원 규모로 미국 앱토즈에 기술수출하였다.

CG-806은 FLT3와 BTK 질환표적의 정상형 및 변이형까지 모두 저해하는 세계최초 pan-BTK / pan-FLT3 다중 표적 저해제로 강력한 항암 활성을 보이는 반면 부작용 등 독성이 없어 여러 종류의 혈액암을 획기적으로 치료할 수 있는 최고의 혈액암 치료 신약이 될 것으로 크게 기대하고 있다.

앱토즈가 미국에서 진행한 CG-806의 전임상 시험 결과 CG-806은 대표적 난치 혈액암인 AML(급성골수성백혈병)과 CLL(만성림프구성백혈병)의 획기적인 치료제로의 개발이 기대 되고 있다.

AML(급성골수성백혈병)은 백혈병 중 가장 많은 환자가 발생하고 있지만 골수(조혈모세포)이식 이외에는 아직까지 우수한 치료약이 없어 대표적 난치암으로 알려져 있다.

또한 현재 CLL(만성림프구성백혈병)은 치료제로 글로벌 약 4조원 이상의 매출을 올리고 있는 임브루비카(성분명:이브루티닙)가 있으나 EGFR 표적의 동시 저해로 인한 부작용과 BTK 변이로 내성이 발생하고 있어 이를 극복할 수 있는 새로운 치료제개발이 시급히 요구되고 있다.

CG-806은 EGFR을 저해하지 않아 관련 부작용이 없으며, BTK가 주요 질환표적인 다양한 악성 B세포 암 세포주와 CLL(만성림프구성백혈병) 환자로부터 채취한 골수세포주, 그리고 임브루비카 내성 세포주들의 비교평가에서 임브루비카 대비 탁월한 항암 활성을 보였다.

또한 FLT3가 주요 질환표적으로 작용하는 AML(급성골수성백혈병)에서 FLT3 및 BTK 표적을 동시에 저해함으로써, 백혈병 중 가장 환자가 많은 FLT3-ITD 돌연변이 환자 뿐 아니라 대부분의 백혈병 환자샘플에서 기존에 시판하거나 개발되고 있는 유망 약물들에 비해 더 우수한 항암 활성 효과를 고르게 보이는 차별성을 Hit map을 통해 밝힌 바 있다.

CG-806은 미국 FDA로부터 개발단계 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation)을 받아 신속 심사, 임상 2상 시험 이후 조건부 승인 및 7년간 판매 독점권 등의 다양한 혜택을 받을 수 있을 것으로 예상하고 있다.