파로스아이바이오(대표 윤정혁)는 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) ‘PHI-101’이 식품의약품안전처(이하 식약처)로부터 관해 유지요법을 위한 치료목적 사용승인을 받았다고 28일 밝혔다. PHI-101의 임상 시험 참여 후 완전 관해에 도달한 환자에게 유지요법으로 약을 추가로 사용하기 위해 서울아산병원이 신청했다.

치료목적 사용승인은 생명이 위급하거나 중대한 상황에 처했지만 적절한 치료 수단이 없는 환자에 한해서 개발 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가하는 제도다.

승인 대상 환자는 조혈모세포이식 후 급성 골수성 백혈병이 재발해서 올해 상반기 PHI-101 임상시험에 참여했다. PHI-101 투약을 통해 완전관해(CR)에 도달해 최근 동종조혈모세포이식을 시행 받았고, 이번 사용 신청이 승인되면서 관해 유지요법으로 PHI-101을 투약하게 된다.

이번 승인은 PHI-101의 유지요법에서의 가치를 인정받았다는 점에서 유의미하다. PHI-101은 FLT3 저해제 계열의 급성 골수성 백혈병 치료제다. 급성 골수성 백혈병은 재발 위험이 높은 질환으로 조혈모세포이식 이후에도 유지요법 치료가 필요하다. 특히 FLT3 변이가 있는 환자는 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려져 있지만, 현재 국내에서 사용되는 FLT3 억제 계열 치료제 중 조혈모세포이식 후 유지요법을 위한 약은 부재한 상태다.

PHI-101은 급성 골수성 백혈병 치료제로 국내와 호주에서 임상 1b상 시험을 진행 중이다. 지난 12일 미국혈액학회(ASH)에서 평가 가능한 환자의 60%가 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 보였다는 임상 1상 중간 결과를 발표했다.

PHI-101이 치료 목적 사용 승인을 받은 것은 이번이 네 번째다. 지난 8월에 가톨릭대학교 서울성모병원이 재발 및 불응성 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 승인을 두 차례 획득했고, 4월엔 악성 흑색종 환자를 대상으로 세브란스병원에서 사용됐다.

PHI-101은 파로스아이바이오가 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스(Chemiverse™)를 활용해 개발 중인 파이프라인이다. 케미버스의 질환-타깃-화합물간 상관관계 분석 모듈을 활용해서 물질의 질환 적응증을 급성 골수성 백혈병뿐만 아니라 재발성 난소암 등 여러 개로 확장해 연구·개발 중이다.

남기엽 파로스아이바이오 신약 개발 총괄사장(CTO)은 “이번 치료목적 사용승인은 현장 임상의의 PHI-101의 치료 효과에 대한 확신과 기대감이 반영된 결과”라며 “향후 PHI-101의 품목 허가와 유지요법 치료제로서 약물 가치 확장에도 힘쓸 것”고 밝혔다.

한편, 파로스아이바이오는 인공지능 신약 개발 플랫폼 케미버스를 활용해 희귀난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오테크기업이다. 대표적인 파이프라인은 PHI-101 외에 유한양행에 기술이전해 공동 개발 중인 KRAS 항암제 ‘PHI-201’과 전임상 단계에 있는 고형암 치료제 ‘PHI-501’ 등이다. 올해 7월 코스닥 시장에 상장했다